Co oznamuje FDA?
Úřad FDA oznamuje schválení vakcíny Trumenba, první vakcíny schválené ve Spojených státech k prevenci invazivního meningokokového onemocnění způsobeného Neisseria meningitidis séroskupiny B u osob ve věku 10 až 25 let.
Vakcínu Trumenba vyrábí společnost Wyeth Pharmaceuticals Inc,
Co je meningokokové onemocnění?
Meningokokové onemocnění je život ohrožující onemocnění způsobené bakteriemi, které infikují krevní řečiště (sepse) a výstelku obklopující mozek a míchu (meningitida). Neisseria meningitidis je hlavní příčinou bakteriální meningitidy. Bakterie se přenášejí z člověka na člověka sekrety z dýchacích cest nebo krku (např. kašláním, líbáním nebo sdílením jídelního nádobí).
I při použití vhodných antibiotik a intenzivní péče umírá na tuto infekci 10 až 15 % lidí, u kterých se meningokokové onemocnění vyvine. Dalších 10 až 20 procent trpí trvalými komplikacemi, jako je poškození mozku nebo ztráta končetin.
Jak se vakcína Trumenba liší od ostatních meningokokových vakcín schválených FDA?
Existuje pět hlavních séroskupin meningokokových bakterií: FDA schválila jiné vakcíny k prevenci invazivního meningokokového onemocnění způsobeného séroskupinami Neisseria meningitidis A, C, Y a W, ale tyto vakcíny nechrání před meningokokovým onemocněním způsobeným séroskupinou B. Vakcína Trumenba zabraňuje invazivnímu meningokokovému onemocnění způsobenému séroskupinou Neisseria meningitidis B. Onemocnění způsobené séroskupinou B je závažné a představuje přibližně jednu třetinu invazivních meningokokových onemocnění ve Spojených státech.
Podle údajů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (Centers for Disease Control and Prevention) bylo v roce 2012 ve Spojených státech hlášeno celkem asi 500 případů meningokokového onemocnění; z toho 160 případů bylo způsobeno séroskupinou B.
Jak mohl úřad FDA zjistit bezpečnost a účinnost přípravku Trumenba a schválit jej v době výrazně kratší než šest měsíců, což je obvyklá doba pro prioritní přezkoumání?
Vypuknutí meningokokového onemocnění séroskupiny B na dvou univerzitách ve Spojených státech v minulém roce zdůraznilo naléhavou potřebu bezpečného a účinného očkovacího přípravku pro prevenci meningokokového onemocnění séroskupiny B v oblasti veřejného zdraví.
Úřad FDA označil vakcínu Trumenba za průlomovou terapii, aby usnadnil její vývoj, vědecké hodnocení a schválení.
Kritéria pro označení průlomové terapie zahrnují, že přípravek je určen k použití samostatně nebo v kombinaci s jedním nebo více léky k léčbě závažného nebo život ohrožujícího onemocnění nebo stavu a předběžné klinické důkazy naznačují, že přípravek může prokázat podstatné zlepšení klinicky významného koncového bodu (bodů) studie oproti dostupným terapiím. Označení průlomové terapie poskytlo výrobci intenzivnější pokyny FDA týkající se efektivního programu vývoje přípravku Trumenba, čímž se usnadnilo vědecké hodnocení ve fázi žádosti o nový zkoumaný léčivý přípravek (IND), organizační závazek zahrnující vedoucí pracovníky a „průběžné“ podávání žádosti o biologickou licenci (BLA). To umožňuje sponzorům předkládat FDA části BLA k posouzení tak, jak jsou dokončovány, na rozdíl od čekání na předložení celé BLA najednou.
Vzhledem k významu vakcíny proti meningokokovému onemocnění séroskupiny B pro veřejné zdraví zaměřil FDA své úsilí na co nejrychlejší dokončení hodnocení přípravku Trumenba.
Jak byla stanovena účinnost přípravku Trumenba?
Protože meningokokové onemocnění séroskupiny B je ve Spojených státech neobvyklé, bylo hodnocení účinnosti vakcíny Trumenba v prevenci meningokokového onemocnění séroskupiny B založeno na imunitní odpovědi měřené pomocí protilátek u příjemců vakcíny.
Na pozadí lze uvést, že meningokokové onemocnění séroskupiny B může být způsobeno stovkami různých kmenů a meningokoková bakterie obsahuje na svém povrchu mnoho různých proteinů, které bakterii umožňují žít v krevním řečišti a způsobovat onemocnění. Očkování účastníků studie vakcínou Trumenba vyvolalo tvorbu protilátek proti bakteriálním proteinům, které prokazatelně zabíjely čtyři různé kmeny N. meningitidis séroskupiny B. Tyto čtyři kmeny jsou na základě vědeckého posouzení reprezentativní pro kmeny, které způsobují meningokokové onemocnění séroskupiny B ve Spojených státech.
Tři randomizované studie byly provedeny ve Spojených státech a v Evropě u přibližně 2 800 dospívajících. Mezi účastníky studie, kteří obdrželi tři dávky vakcíny Trumenba, mělo 82 % v krvi protilátky, které při testech prováděných v laboratoři usmrtily všechny čtyři kmeny, ve srovnání s méně než jedním procentem před očkováním.
FDA využila ke schválení vakcíny Trumenba zrychlenou schvalovací regulační cestu. Zrychlené schválení je příkladem zrychleného programu FDA. Zrychlené schvalování umožňuje agentuře schvalovat výrobky pro závažná nebo život ohrožující onemocnění na základě důkazů o účinnosti výrobku, které s přiměřenou pravděpodobností předpovídají klinický přínos, čímž se zkracuje doba, po kterou jsou potřebné lékařské výrobky dostupné veřejnosti. V hodnocení úřadu FDA pro urychlené schválení byl důkaz účinnosti prokázán schopností protilátek příjemců přípravku Trumenba usmrtit čtyři reprezentativní testovací kmeny séroskupiny B. V rámci zrychleného schvalovacího procesu provede výrobce další studie k ověření účinnosti přípravku Trumenba proti různým kmenům séroskupiny B N. meningitidis. Potvrzující studie budou testovat účinnost přípravku Trumenba na vyvolání protilátek, které usmrtí deset dalších kmenů séroskupiny B, které hrají významnou roli při vyvolávání meningokokových onemocnění ve Spojených státech.
Jak byla stanovena bezpečnost přípravku Trumenba?
Bezpečnost přípravku Trumenba byla hodnocena u přibližně 4 500 osob, které vakcínu dostaly ve studiích provedených ve Spojených státech, Evropě a Austrálii. Nejčastěji hlášenými nežádoucími účinky u osob, které dostaly vakcínu Trumenba, byly bolest a otok v místě vpichu, bolest hlavy, průjem, bolest svalů, bolest kloubů, únava a zimnice.
Kolik dávek vakcíny Trumenba je potřeba?
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil sérii tří dávek pro podání osobám ve věku 10 až 25 let ve schématu 0, 2 a 6 měsíců.
Je Trumenba stejná vakcína, která byla použita v rámci žádosti o rozšířený přístup IND v reakci na výskyt epidemií na dvou amerických univerzitách v roce 2013?
Ne, vakcína použitá v reakci na tyto epidemie byla Bexsero, kterou vyrábí společnost Novartis. Společnost Novartis veřejně uvedla, že žádost o biologickou licenci (BLA) pro vakcínu Bexsero byla předložena úřadu FDA v červnu 2014.
Předpisy FDA umožňují použití léku nebo vakcíny, které nejsou ve Spojených státech schváleny, k léčbě závažných nebo život bezprostředně ohrožujících onemocnění nebo stavů, pokud neexistují srovnatelné nebo uspokojivé alternativní možnosti léčby. Mechanismus umožňující takové použití je znám jako IND pro rozšířený přístup. V tomto případě je zadavatelem IND pro přípravek Bexsero CDC. Pro povolení použití nelicencované vakcíny v rámci tohoto mechanismu musí FDA kromě jiných kritérií nejprve určit, že potenciální přínos pro příjemce vakcíny ospravedlňuje potenciální riziko (rizika) vakcíny a že tato potenciální rizika nejsou v souvislosti s daným onemocněním nebo stavem nepřiměřená.
Pokud jedinec obdržel vakcínu k prevenci meningokokového onemocnění způsobeného séroskupinami A, C, Y a W, bude tato vakcína dostatečná k ochraně proti séroskupině B? Vakcína běžně podávaná dospívajícím ve Spojených státech chrání proti čtyřem meningokokovým séroskupinám A, C, Y a W, ale ne proti séroskupině B.
Je vakcína Trumenba schválena v jiných zemích?
Ne, Spojené státy jsou první zemí, která vakcínu Trumenba schválila.
