¿Qué anuncia la FDA?
La FDA anuncia la aprobación de Trumenba, la primera vacuna aprobada en Estados Unidos para prevenir la enfermedad meningocócica invasiva causada por Neisseria meningitidis del serogrupo B en individuos de 10 a 25 años de edad.
Trumenba está fabricada por Wyeth Pharmaceuticals Inc, una filial de Pfizer Inc.
¿Qué es la enfermedad meningocócica?
La enfermedad meningocócica es una enfermedad potencialmente mortal causada por bacterias que infectan el torrente sanguíneo (sepsis) y el revestimiento que rodea el cerebro y la médula espinal (meningitis). La Neisseria meningitidis es la principal causa de la meningitis bacteriana. La bacteria se transmite de persona a persona a través de las secreciones respiratorias o de la garganta (por ejemplo, al toser, besar o compartir utensilios para comer).
Incluso con antibióticos adecuados y cuidados intensivos, entre el 10 y el 15 por ciento de las personas que desarrollan la enfermedad meningocócica mueren a causa de la infección. Otro 10-20 por ciento sufre complicaciones permanentes, como daños cerebrales o pérdida de extremidades.
¿En qué se diferencia Trumenba de otras vacunas meningocócicas aprobadas por la FDA?
Hay cinco serogrupos principales de bacterias meningocócicas: A, B, C, Y y W. La FDA ha aprobado otras vacunas para prevenir la enfermedad meningocócica invasiva causada por los serogrupos A, C, Y y W de Neisseria meningitidis, pero estas vacunas no protegen contra la enfermedad meningocócica causada por el serogrupo B. Trumenba previene la enfermedad meningocócica invasiva causada por el serogrupo B de Neisseria meningitidis.
Según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades, en 2012 se notificaron unos 500 casos totales de enfermedad meningocócica en Estados Unidos; de esos casos, 160 fueron causados por el serogrupo B.
¿Cómo pudo la FDA determinar la seguridad y eficacia de Trumenba y aprobarlo en mucho menos de seis meses, el plazo habitual para una revisión prioritaria?
Los brotes de enfermedad meningocócica del serogrupo B que se produjeron en dos universidades de Estados Unidos el año pasado pusieron de manifiesto la urgente necesidad de salud pública de una vacuna segura y eficaz para prevenir la enfermedad meningocócica del serogrupo B.
La FDA designó a Trumenba como terapia innovadora para facilitar el desarrollo, la evaluación científica y la aprobación de Trumenba.
Los criterios para la designación de terapia innovadora incluyen que el producto esté destinado a utilizarse solo o en combinación con uno o más fármacos para tratar una enfermedad o afección grave o que ponga en peligro la vida y que las pruebas clínicas preliminares indiquen que el producto puede demostrar una mejora sustancial en uno o varios criterios de valoración clínicamente significativos del estudio con respecto a las terapias disponibles. Tener la designación de terapia innovadora proporcionó al fabricante una orientación más intensiva de la FDA sobre un programa eficiente de desarrollo de Trumenba, facilitando así la evaluación científica durante la etapa de solicitud de un nuevo fármaco en investigación (IND), un compromiso organizativo que involucra a los altos directivos y una presentación «continua» de la solicitud de licencia biológica (BLA). Esto permite a los patrocinadores presentar secciones de la BLA a la FDA para su revisión a medida que se completan, en lugar de esperar a presentar la BLA completa de una sola vez.
Debido a la importancia para la salud pública de una vacuna contra la enfermedad meningocócica del serogrupo B, la FDA dirigió sus esfuerzos a completar su evaluación de Trumenba lo más rápidamente posible.
¿Cómo se determinó la eficacia de Trumenba?
Debido a que la enfermedad meningocócica del serogrupo B en los Estados Unidos es poco frecuente, la evaluación de la eficacia de Trumenba para prevenir la enfermedad meningocócica del serogrupo B se basó en las respuestas inmunitarias, medidas por los anticuerpos, en los receptores de la vacuna.
Como antecedente, la enfermedad meningocócica del serogrupo B puede ser causada por cientos de cepas diferentes y la bacteria meningocócica incluye muchas proteínas diferentes en su superficie, que permiten a la bacteria vivir en el torrente sanguíneo y causar la enfermedad. La vacunación de los participantes en el estudio con Trumenba indujo anticuerpos contra las proteínas bacterianas que demostraron eliminar cuatro cepas diferentes de N. meningitidis del serogrupo B. Estas cuatro cepas, según el criterio científico, son representativas de las cepas que causan la enfermedad meningocócica del serogrupo B en los Estados Unidos.
Se realizaron tres estudios aleatorios en Estados Unidos y Europa en aproximadamente 2.800 adolescentes. Entre los participantes en el estudio que recibieron tres dosis de Trumenba, el 82 por ciento tenía anticuerpos en la sangre que eliminaban las cuatro cepas en pruebas realizadas en un laboratorio, en comparación con menos del uno por ciento antes de la vacunación.
La FDA utilizó la vía reglamentaria de aprobación acelerada para aprobar Trumenba. La aprobación acelerada es un ejemplo de un programa acelerado de la FDA. La aprobación acelerada permite a la agencia aprobar productos para enfermedades graves o potencialmente mortales basándose en pruebas de la eficacia de un producto que tienen una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico, reduciendo el tiempo que tardan los productos médicos necesarios en estar disponibles para el público. En la evaluación de la FDA para la aprobación acelerada, las pruebas de eficacia se demostraron por la capacidad de los anticuerpos de los receptores de Trumenba para eliminar las cuatro cepas de prueba representativas del serogrupo B. Como parte del proceso de aprobación acelerada, el fabricante realizará más estudios para verificar la eficacia de Trumenba contra diversas cepas de N. meningitidis del serogrupo B. Los estudios de confirmación pondrán a prueba la eficacia de Trumenba para inducir anticuerpos que eliminen otras diez cepas del serogrupo B que desempeñan un papel importante como causantes de la enfermedad meningocócica en Estados Unidos.
¿Cómo se determinó la seguridad de Trumenba?
La seguridad de Trumenba se evaluó en aproximadamente 4.500 personas que recibieron la vacuna en estudios realizados en Estados Unidos, Europa y Australia. Los efectos secundarios más frecuentes notificados por quienes recibieron Trumenba fueron dolor e hinchazón en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, diarrea, dolor muscular, dolor en las articulaciones, fatiga y escalofríos.
¿Cuántas dosis de Trumenba se necesitan?
La FDA aprobó una serie de tres dosis para su administración a personas de 10 a 25 años de edad en un calendario de 0, 2 y 6 meses.
¿Es Trumenba la misma vacuna que se utilizó en virtud de una solicitud IND de acceso ampliado en respuesta a los brotes registrados en dos universidades estadounidenses en 2013?
No, la vacuna utilizada en respuesta a esos brotes fue Bexsero, fabricada por Novartis. Novartis ha declarado públicamente que en junio de 2014 se presentó a la FDA una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para Bexsero.
La normativa de la FDA permite el uso de un fármaco o vacuna que no esté aprobado en Estados Unidos para tratar enfermedades o afecciones graves o que pongan en peligro la vida de forma inmediata cuando no existan opciones de tratamiento alternativas comparables o satisfactorias. El mecanismo que permite este uso se conoce como IND de acceso ampliado. En este caso, el CDC es el patrocinador del IND para Bexsero. Para permitir el uso de una vacuna sin licencia en virtud de este mecanismo, entre otros criterios, la FDA debe determinar en primer lugar que el beneficio potencial para el receptor de la vacuna justifica el riesgo o riesgos potenciales de la misma y que dichos riesgos potenciales no son irrazonables en el contexto de la enfermedad o afección.
Si un individuo recibió una vacuna para prevenir la enfermedad meningocócica causada por los serogrupos A, C, Y y W, ¿bastará esa vacuna para proteger contra el serogrupo B?
No. La vacuna que se administra de forma rutinaria a los adolescentes en Estados Unidos protege contra los cuatro serogrupos meningocócicos, A, C, Y y W, pero no contra el serogrupo B.
¿Está Trumenba aprobado en otros países?
No, Estados Unidos es el primer país que ha aprobado Trumenba.
