Qu’annonce la FDA ?
La FDA annonce l’approbation de Trumenba, le premier vaccin approuvé aux États-Unis pour prévenir les maladies invasives à méningocoques causées par Neisseria meningitidis de sérogroupe B chez les individus âgés de 10 à 25 ans.
Trumenba est fabriqué par Wyeth Pharmaceuticals Inc, une filiale de Pfizer Inc.
Qu’est-ce qu’une maladie à méningocoques ?
La maladie à méningocoques est une maladie potentiellement mortelle causée par des bactéries qui infectent la circulation sanguine (septicémie) et la paroi qui entoure le cerveau et la moelle épinière (méningite). Neisseria meningitidis est l’une des principales causes de méningite bactérienne. La bactérie se transmet d’une personne à l’autre par les sécrétions respiratoires ou de la gorge (par exemple, en toussant, en s’embrassant ou en partageant des ustensiles de cuisine).
Même avec des antibiotiques et des soins intensifs appropriés, entre 10 et 15 % des personnes qui développent une méningococcie meurent de l’infection. Un autre 10 à 20 % souffre de complications permanentes, telles que des lésions cérébrales ou la perte d’un membre.
En quoi Trumenba est-il différent des autres vaccins antiméningococciques approuvés par la FDA ?
Il existe cinq principaux sérogroupes de bactéries méningococciques : A, B, C, Y et W. La FDA a approuvé d’autres vaccins pour prévenir les maladies invasives à méningocoques causées par Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W, mais ces vaccins ne protègent pas contre les maladies à méningocoques causées par le sérogroupe B. Trumenba prévient les maladies invasives à méningocoques causées par Neisseria meningitidis sérogroupe B. Les maladies du sérogroupe B sont graves et représentent environ un tiers des maladies invasives à méningocoques aux États-Unis.
Selon les Centers for Disease Control and Prevention, environ 500 cas totaux de maladies méningococciques ont été signalés aux États-Unis en 2012 ; parmi ces cas, 160 ont été causés par le sérogroupe B.
Comment la FDA a-t-elle pu déterminer la sécurité et l’efficacité de Trumenba et l’approuver bien en dessous de six mois, le délai habituel pour une revue prioritaire ?
Les épidémies de méningococcie de sérogroupe B dans deux universités aux États-Unis l’année dernière ont souligné le besoin urgent de santé publique d’un vaccin sûr et efficace pour prévenir la méningococcie de sérogroupe B.
La FDA a désigné Trumenba comme une thérapie révolutionnaire pour faciliter le développement, l’évaluation scientifique et l’approbation de Trumenba.
Les critères pour la désignation de thérapie innovante incluent que le produit est destiné à être utilisé seul ou en combinaison avec un ou plusieurs médicaments pour traiter une maladie ou un état grave ou menaçant le pronostic vital et que les preuves cliniques préliminaires indiquent que le produit peut démontrer une amélioration substantielle sur un ou plusieurs critères d’étude cliniquement significatifs par rapport aux thérapies disponibles. Le fait d’avoir obtenu la désignation de thérapie innovante a permis au fabricant d’obtenir des conseils plus intensifs de la FDA sur un programme de développement efficace de Trumenba, facilitant ainsi l’évaluation scientifique au cours de la phase de demande de drogue nouvelle de recherche (IND), un engagement organisationnel impliquant des cadres supérieurs et une soumission « roulante » de la demande de licence biologique (BLA). Cela permet aux promoteurs de soumettre des sections de la BLA à la FDA pour examen au fur et à mesure qu’elles sont complétées, au lieu d’attendre de soumettre la BLA complète en une seule fois.
En raison de l’importance pour la santé publique d’un vaccin contre la méningococcie du sérogroupe B, la FDA a dirigé ses efforts pour terminer son évaluation de Trumenba aussi rapidement que possible.
Comment l’efficacité de Trumenba a-t-elle été déterminée ?
Parce que les maladies à méningocoques du sérogroupe B sont peu fréquentes aux États-Unis, l’évaluation de l’efficacité de Trumenba pour prévenir les maladies à méningocoques du sérogroupe B était basée sur les réponses immunitaires, mesurées par les anticorps, chez les personnes vaccinées.
Dans le contexte, la maladie méningococcique du sérogroupe B peut être causée par des centaines de souches différentes et la bactérie méningococcique comprend de nombreuses protéines différentes sur sa surface, qui permettent à la bactérie de vivre dans la circulation sanguine et de causer la maladie. La vaccination des participants à l’étude avec Trumenba a induit des anticorps dirigés contre des protéines bactériennes qui se sont avérées capables de tuer quatre souches différentes de N. meningitidis du sérogroupe B. Ces quatre souches, basées sur des données scientifiques, ont été identifiées comme étant les plus efficaces. Ces quatre souches, sur la base d’un jugement scientifique, sont représentatives des souches qui causent la maladie méningococcique du sérogroupe B aux États-Unis.
Trois études randomisées ont été menées aux États-Unis et en Europe auprès d’environ 2 800 adolescents. Parmi les participants à l’étude qui ont reçu trois doses de Trumenba, 82 % avaient dans leur sang des anticorps qui tuaient les quatre souches lors de tests effectués en laboratoire, contre moins de 1 % avant la vaccination.
La FDA a utilisé la voie réglementaire d’approbation accélérée pour approuver Trumenba. L’approbation accélérée est un exemple de programme accéléré de la FDA. L’approbation accélérée permet à l’agence d’approuver des produits pour des maladies graves ou potentiellement mortelles sur la base de preuves de l’efficacité d’un produit qui sont raisonnablement susceptibles de prédire un bénéfice clinique, réduisant ainsi le temps nécessaire pour que les produits médicaux nécessaires soient disponibles pour le public. Dans l’évaluation de la FDA pour une approbation accélérée, la preuve de l’efficacité a été démontrée par la capacité des anticorps des receveurs de Trumenba à tuer les quatre souches représentatives du sérogroupe B testées. Dans le cadre du processus d’approbation accélérée, le fabricant mènera des études supplémentaires pour vérifier l’efficacité de Trumenba contre diverses souches de N. meningitidis du sérogroupe B. Les études de confirmation testeront l’efficacité de Trumenba à induire des anticorps qui tuent dix souches supplémentaires de sérogroupe B qui jouent un rôle important dans la cause des maladies à méningocoques aux États-Unis.
Comment l’innocuité de Trumenba a-t-elle été déterminée ?
L’innocuité de Trumenba a été évaluée chez environ 4 500 personnes qui ont reçu le vaccin dans des études menées aux États-Unis, en Europe et en Australie. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés par les personnes ayant reçu Trumenba étaient une douleur et un gonflement au site d’injection, des maux de tête, une diarrhée, des douleurs musculaires, des douleurs articulaires, une fatigue et des frissons.
Combien de doses de Trumenba sont nécessaires ?
La FDA a approuvé une série de trois doses à administrer aux personnes âgées de 10 à 25 ans selon un calendrier de 0, 2 et 6 mois.
Est-ce que Trumenba est le même vaccin qui a été utilisé dans le cadre d’une demande d’accès élargi IND en réponse à des épidémies dans deux universités américaines en 2013 ?
Non, le vaccin utilisé en réponse à ces épidémies était Bexsero, qui est fabriqué par Novartis. Novartis a déclaré publiquement qu’une demande de licence biologique (BLA) pour Bexsero a été soumise à la FDA en juin 2014.
La réglementation de la FDA autorise l’utilisation d’un médicament ou d’un vaccin non approuvé aux États-Unis pour traiter des maladies ou des affections graves ou mettant immédiatement la vie en danger lorsqu’il n’existe pas d’autres options thérapeutiques comparables ou satisfaisantes. Le mécanisme permettant une telle utilisation est connu sous le nom de IND à accès élargi. Dans ce cas, le CDC est le promoteur de l’IND pour Bexsero. Pour autoriser l’utilisation d’un vaccin non homologué dans le cadre de ce mécanisme, entre autres critères, la FDA doit d’abord déterminer que le bénéfice potentiel pour le bénéficiaire du vaccin justifie le ou les risques potentiels du vaccin et que ces risques potentiels ne sont pas déraisonnables dans le contexte de la maladie ou de l’affection.
Si une personne a reçu un vaccin pour prévenir les maladies à méningocoques causées par les sérogroupes A, C, Y et W, ce vaccin suffira-t-il à la protéger contre le sérogroupe B ?
Non. Le vaccin administré systématiquement aux adolescents aux États-Unis protège contre les quatre sérogroupes de méningocoques, A, C, Y et W, mais pas contre le sérogroupe B.
Trumenba est-il approuvé dans d’autres pays ?
Non, les États-Unis sont le premier pays à approuver Trumenba.
