Que sont les études pilotes et les essais cliniques ?

Optimiser les informations provenant des études pilotes

Dans l’idéal, les équipes d’essai, ainsi que les organismes de financement et les groupes de pilotage, devraient prédéterminer les principaux critères de progression qui devraient être utilisés pour déterminer si les objectifs importants sont atteints pendant la phase pilote. Cela permet ensuite d’éclairer les décisions quant à la poursuite de l’essai.

Traditionnellement, les critères de progression ont été appliqués aux principaux domaines de risque qui pourraient avoir un impact sur la réussite de l’essai et ont eu tendance à être de nature stop/go, en particulier dans les essais concernant le développement de médicaments.

Cependant, la plupart des essais cliniques, en particulier les essais de grande envergure menés sur plusieurs sites ou centres, apporteront des modifications tout au long de la durée de vie de l’étude sans processus de pilotage formalisé.

Les exemples de ces ajustements incluent la modification des méthodes de collecte de données, des stratégies de recrutement ou même des résultats primaires.

Ces changements peuvent être informés par les résultats de l’étude pilote ou par la surveillance et l’évaluation continues au cours de l’ECR.

Une approche consiste à appliquer un « système de feux de circulation » aux cibles de l’étude pilote pour déterminer si un essai peut se poursuivre si des modifications sont appliquées, le rouge indiquant des problèmes insolubles, l’orange des problèmes remédiables et le vert l’absence de problèmes menaçant l’essai.

Il y a trois questions prédominantes à prendre en compte lors de l’utilisation des données de l’étude pilote comme prédicteur du succès des essais ultérieurs.

Recrutement de l’essai

Recruter avec succès à la fois le temps et la cible est une préoccupation majeure pour les triallistes et les bailleurs de fonds, et le plus grand risque de livrer une étude réussie.

Pendant la phase de planification de l’essai, les objectifs de recrutement sont basés sur des estimations de la prévalence de la condition à l’étude, la proportion de la population cible qui peut être triée de manière faisable pour l’éligibilité, la proportion triée qui répond aux critères d’éligibilité, et le taux de consentement prévu.

L’objectif de la phase pilote est soit de confirmer les estimations initiales, soit d’ajuster les taux de recrutement prévus si nécessaire, ce qui permet aux chercheurs d’imposer des seuils de recrutement minimums significatifs qui ne sont ni conservateurs ni spéculatifs.

Non-adhésion au protocole

L’évaluation de la non-adhésion au protocole peut inclure la fidélité à toutes les procédures du protocole (y compris le consentement éclairé, la collecte de données ou les procédures de suivi) mais tend à se concentrer sur l’adhésion à l’intervention étudiée.

Dans ce contexte, la mesure dans laquelle les participants reçoivent l’intervention qui leur a été attribuée (expérimentale ou de contrôle) est surveillée pour le « cross-over » et l' »intervention hors protocole ».

En cas de non-adhésion au cross-over, un participant reçoit l’intervention alternative de l’essai à laquelle il a été attribué. Dans le cas de la non-adhésion hors protocole, les participants reçoivent une intervention différente de l’intervention expérimentale ou de l’intervention témoin.

Ces deux formes de non-adhésion peuvent survenir à la suite d’effets secondaires de l’intervention initiale, de la progression de la maladie ou de la disponibilité d’une nouvelle approche thérapeutique. Les études pilotes peuvent déterminer les tolérances raisonnables et informer les procédures d’essai pour améliorer l’adhésion.

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Écrit par

Clare Knight

Depuis qu’elle a été diplômée de l’Université de Cardiff, Wales avec des honneurs de première classe en psychologie appliquée (BSc) en 2004, Clare a acquis plus de 15 ans d’expérience dans la conduite et la diffusion de la justice sociale et de la recherche appliquée en soins de santé.

Citations

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