Nelle malattie complesse, come il cancro, i ricercatori si basano su confronti statistici della sopravvivenza libera da malattia (DFS) dei pazienti contro gruppi di controllo sani e abbinati. Questo approccio logicamente rigoroso equipara essenzialmente la remissione indefinita alla cura. Il confronto è di solito fatto attraverso l’approccio dello stimatore di Kaplan-Meier.
Il modello più semplice di tasso di cura è stato pubblicato da Joseph Berkson e Robert P. Gage nel 1952. In questo modello, la sopravvivenza in qualsiasi momento è uguale a quelli che sono guariti più quelli che non sono guariti, ma che non sono ancora morti o, nel caso di malattie che presentano remissioni asintomatiche, non hanno ancora sviluppato nuovamente segni e sintomi della malattia. Quando tutte le persone non guarite sono morte o hanno sviluppato nuovamente la malattia, rimarranno solo i membri della popolazione definitivamente guariti, e la curva DFS sarà perfettamente piatta. Il primo punto nel tempo in cui la curva diventa piatta è il punto in cui tutti i sopravvissuti liberi dalla malattia sono dichiarati definitivamente guariti. Se la curva non diventa mai piatta, allora la malattia è formalmente considerata incurabile (con i trattamenti esistenti).
L’equazione di Berkson e Gage è S ( t ) = p + {displaystyle S(t)=p+}
dove S ( t ) {displaystyle S(t)}
è la proporzione di persone che sopravvivono in un dato momento, p {displaystyle p}
è la proporzione che viene curata in modo permanente, e S ∗ ( t ) {displaystyle S^{*}(t)}
è una curva esponenziale che rappresenta la sopravvivenza delle persone non guarite.
Le curve del tasso di guarigione possono essere determinate attraverso un’analisi dei dati. L’analisi permette allo statistico di determinare la proporzione di persone che sono definitivamente guarite da un dato trattamento, e anche quanto tempo dopo il trattamento è necessario aspettare prima di dichiarare guarito un individuo asintomatico.
Esistono diversi modelli di tasso di guarigione, come l’algoritmo di massimizzazione delle aspettative e il modello Markov chain Monte Carlo. È possibile utilizzare modelli di tasso di guarigione per confrontare l’efficacia di diversi trattamenti. Generalmente, le curve di sopravvivenza sono aggiustate per gli effetti del normale invecchiamento sulla mortalità, specialmente quando si studiano le malattie delle persone anziane.
Dalla prospettiva del paziente, in particolare uno che ha ricevuto un nuovo trattamento, il modello statistico può essere frustrante. Possono essere necessari molti anni per accumulare informazioni sufficienti a determinare il punto in cui la curva DFS si appiattisce (e quindi non ci si aspettano più ricadute). Alcune malattie possono essere scoperte per essere tecnicamente incurabili, ma anche per richiedere un trattamento così poco frequente da non essere materialmente diverso da una cura. Altre malattie possono dimostrare di avere plateau multipli, così che ciò che una volta era stato salutato come una “cura” risulta inaspettatamente in ricadute molto tardive. Di conseguenza, i pazienti, i genitori e gli psicologi hanno sviluppato la nozione di cura psicologica, o il momento in cui il paziente decide che il trattamento era sufficientemente probabile per essere una cura da essere chiamato una cura. Per esempio, un paziente può dichiararsi “guarito”, e determinare di vivere la sua vita come se la guarigione fosse definitivamente confermata, subito dopo il trattamento.
