O que a FDA está anunciando?
A FDA está anunciando a aprovação da Trumenba, a primeira vacina aprovada nos Estados Unidos para prevenir a doença meningocócica invasiva causada pela Neisseria meningitidis serogrupo B em indivíduos de 10 a 25 anos de idade.
Trumenba é fabricada pela Wyeth Pharmaceuticals Inc. (Wyeth Pharmaceuticals Inc.), uma subsidiária da Pfizer Inc.
O que é doença meningocócica?
A doença meningocócica é uma doença potencialmente fatal causada por bactérias que infectam a corrente sanguínea (septicemia) e o revestimento que envolve o cérebro e a medula espinal (meningite). A Neisseria meningitidis é uma das principais causas de meningite bacteriana. As bactérias são transmitidas de pessoa a pessoa através de secreções respiratórias ou da garganta (por exemplo, tossindo, beijando ou partilhando utensílios alimentares).
Even com antibióticos apropriados e cuidados intensivos, entre 10 a 15% das pessoas que desenvolvem doença meningocócica morrem da infecção. Outros 10 a 20% sofrem complicações permanentes, como danos cerebrais ou perda de membros.
Como a Trumenba é diferente de outras vacinas meningocócicas aprovadas pelo FDA?
Existem cinco grupos serogrupos principais de bactérias meningocócicas: A, B, C, Y e W. A FDA aprovou outras vacinas para prevenir a doença meningocócica invasiva causada por Neisseria meningitidis serogrupos A, C, Y e W, mas estas vacinas não protegem contra a doença meningocócica causada pelo serogrupo B. A Trumenba previne a doença meningocócica invasiva causada pela Neisseria meningitidis serogrupo B. A doença serogrupo B é grave e é responsável por aproximadamente um terço da doença meningocócica invasiva nos Estados Unidos.
De acordo com os Centros de Controle e Prevenção de Doenças, cerca de 500 casos totais de doença meningocócica foram relatados nos Estados Unidos em 2012; desses casos, 160 foram causados pelo serogrupo B.
Como a FDA foi capaz de determinar a segurança e a eficácia da Trumenba e aprová-la bem abaixo de seis meses, o prazo usual para uma revisão prioritária?
Os surtos da doença meningocócica do grupo B em duas universidades dos Estados Unidos no ano passado ressaltaram a necessidade urgente da saúde pública de uma vacina segura e eficaz para prevenir a doença meningocócica do grupo B.
A FDA designou a Trumenba como terapia revolucionária para facilitar o desenvolvimento, a avaliação científica e a aprovação da Trumenba.
Os critérios para a designação de terapia revolucionária incluem que o produto se destina a ser usado sozinho ou em combinação com um ou mais medicamentos para tratar uma doença ou condição séria ou com risco de vida e as evidências clínicas preliminares indicam que o produto pode demonstrar uma melhoria substancial em relação ao(s) parâmetro(s) de estudo clinicamente significativo(s) sobre as terapias disponíveis. Ter a designação de terapia inovadora forneceu ao fabricante orientações mais intensivas da FDA sobre um programa de desenvolvimento eficiente do Trumenba, facilitando assim a avaliação científica durante a fase de aplicação do Novo Medicamento de Investigação (IND), um compromisso organizacional envolvendo gerentes seniores e uma submissão “rolante” do Pedido de Licença Biológica (BLA). Isso permite que os patrocinadores submetam seções da BLA ao FDA para revisão à medida que são concluídas, em vez de esperar para submeter a BLA completa de uma vez.
Por causa da importância da saúde pública de uma vacina contra a doença meningocócica do grupo B, a FDA direcionou seus esforços para concluir sua avaliação da Trumenba tão rapidamente quanto possível.
Como foi determinada a eficácia da Trumenba?
Porque a doença meningocócica do serogrupo B nos Estados Unidos é incomum, a avaliação da eficácia da Trumenba na prevenção da doença meningocócica do serogrupo B foi baseada em respostas imunológicas, medidas pelos anticorpos, nos receptores da vacina.
Como pano de fundo, a doença meningocócica do serogrupo B pode ser causada por centenas de cepas diferentes e a bactéria meningocócica inclui muitas proteínas diferentes em sua superfície, que permitem que a bactéria viva na corrente sanguínea e cause a doença. A vacinação dos participantes do estudo com Trumenba induziu anticorpos às proteínas bacterianas que demonstraram matar quatro estirpes diferentes de N. meningitidis serogrupo B. Estas quatro cepas, baseadas no julgamento científico, são representativas das cepas que causam a doença meningocócica do serogrupo B nos Estados Unidos.
Foram realizados três estudos aleatórios nos Estados Unidos e na Europa em aproximadamente 2.800 adolescentes. Entre os participantes do estudo que receberam três doses de Trumenba, 82% tinham anticorpos em seu sangue que mataram todas as quatro cepas em testes realizados em laboratório, em comparação com menos de 1% antes da vacinação.
A FDA utilizou a via regulatória de aprovação acelerada para aprovar a Trumenba. A aprovação acelerada é um exemplo de um programa acelerado da FDA. A aprovação acelerada permite que a agência aprove produtos para doenças graves ou potencialmente fatais, com base na evidência da eficácia de um produto que é razoavelmente provável de prever o benefício clínico, reduzindo o tempo que leva para que os produtos médicos necessários fiquem disponíveis ao público. Na avaliação da FDA para aprovação acelerada, a evidência da eficácia foi demonstrada pela capacidade dos anticorpos dos receptores da Trumenba de matar as quatro cepas representativas do teste do sorogrupo B. Como parte do processo de aprovação acelerada, o fabricante irá conduzir mais estudos para verificar a eficácia da Trumenba contra diversas cepas de N. meningitidis do serogrupo B. Os estudos confirmatórios irão testar a eficácia da Trumenba para induzir anticorpos que matam dez cepas adicionais do serogrupo B que desempenham um papel significativo na causa da doença meningocócica nos Estados Unidos.
Como foi determinada a segurança da Trumenba?
A segurança da Trumenba foi avaliada em aproximadamente 4.500 indivíduos que receberam a vacina em estudos realizados nos Estados Unidos, Europa e Austrália. Os efeitos colaterais mais comumente relatados por aqueles que receberam Trumenba foram dor e inchaço no local da injeção, dor de cabeça, diarréia, dor muscular, dor articular, fadiga e calafrios.
Quantas doses de Trumenba são necessárias?
A FDA aprovou uma série de três doses para administração a indivíduos de 10 a 25 anos de idade em um cronograma de 0, 2 e 6 meses.
É Trumenba a mesma vacina que foi usada sob uma aplicação do Expanded Access IND em resposta a surtos em duas universidades americanas em 2013?
Não, a vacina usada em resposta a esses surtos foi Bexsero, que é fabricado pela Novartis. A Novartis declarou publicamente que um Pedido de Licença Biológica (BLA) para o Bexsero foi submetido à FDA em junho de 2014.
As regulamentações da FDA permitem o uso de um medicamento ou vacina que não é aprovado nos Estados Unidos para tratar doenças ou condições graves ou imediatamente ameaçadoras de vida quando não há opções de tratamento alternativas comparáveis ou satisfatórias. O mecanismo que permite tal uso é conhecido como um IND de acesso expandido. Neste caso, o CDC é o patrocinador do IND para a Bexsero. Para permitir o uso de uma vacina não licenciada sob este mecanismo, entre outros critérios, a FDA deve primeiro determinar que o benefício potencial para o receptor da vacina justifica o(s) risco(s) potencial(is) da vacina e que esses riscos potenciais não são irrazoáveis no contexto da doença ou condição.
Se um indivíduo recebeu uma vacina para prevenir a doença meningocócica causada pelos serogrupos A, C, Y e W, essa vacina será suficiente para proteger contra o serogrupo B?
Não. A vacina rotineiramente administrada a adolescentes nos Estados Unidos protege contra os quatro grupos meningocócicos, A, C, Y e W, mas não contra o grupo B.
Is Trumenba aprovada em outros países?
Não, os Estados Unidos é o primeiro país a aprovar a Trumenba.
