Ce anunță FDA?
FDA anunță aprobarea Trumenba, primul vaccin aprobat în Statele Unite pentru a preveni boala meningococică invazivă cauzată de Neisseria meningitidis serogrup B la persoanele cu vârsta cuprinsă între 10 și 25 de ani.
Trumenba este produs de Wyeth Pharmaceuticals Inc, o filială a Pfizer Inc.
Ce este boala meningococică?
Boala meningococică este o boală care pune viața în pericol cauzată de bacterii care infectează fluxul sanguin (septicemie) și mucoasa care înconjoară creierul și măduva spinării (meningită). Neisseria meningitidis este una dintre principalele cauze ale meningitei bacteriene. Bacteria se transmite de la o persoană la alta prin intermediul secrețiilor respiratorii sau ale gâtului (de exemplu, prin tuse, sărut sau folosirea în comun a ustensilelor de masă).
Chiar și cu antibiotice adecvate și îngrijire intensivă, între 10 și 15 la sută dintre persoanele care dezvoltă boala meningococică mor din cauza infecției. Alte 10 până la 20 la sută suferă complicații permanente, cum ar fi leziuni cerebrale sau pierderea membrelor.
Cum diferă Trumenba de alte vaccinuri meningococice aprobate de FDA?
Există cinci serogrupuri principale de bacterii meningococice: A, B, C, Y și W. FDA a aprobat alte vaccinuri pentru a preveni boala meningococică invazivă cauzată de Neisseria meningitidis serogrupurile A, C, Y și W, dar aceste vaccinuri nu protejează împotriva bolii meningococice cauzate de serogrupul B. Trumenba previne boala meningococică invazivă cauzată de Neisseria meningitidis serogrupul B. Boala de serogrupul B este gravă și reprezintă aproximativ o treime din bolile meningocococice invazive din Statele Unite.
Potrivit Centrelor pentru Controlul și Prevenirea Bolilor, aproximativ 500 de cazuri totale de boală meningococică au fost raportate în Statele Unite în 2012; din aceste cazuri, 160 au fost cauzate de serogrupul B.
Cum a reușit FDA să determine siguranța și eficacitatea Trumenba și să îl aprobe cu mult sub șase luni, termenul obișnuit pentru o revizuire prioritară?
Erupțiile de boală meningococică de serogrup B de la două universități din Statele Unite de anul trecut au subliniat nevoia urgentă de sănătate publică pentru un vaccin sigur și eficient pentru a preveni boala meningococică de serogrup B.
FDA a desemnat Trumenba ca terapie revoluționară pentru a facilita dezvoltarea, evaluarea științifică și aprobarea Trumenba.
Criteriile pentru desemnarea ca terapie inovatoare includ faptul că produsul este destinat a fi utilizat singur sau în combinație cu unul sau mai multe medicamente pentru a trata o boală sau o afecțiune gravă sau care pune în pericol viața și că dovezile clinice preliminare indică faptul că produsul poate demonstra o îmbunătățire substanțială în ceea ce privește un criteriu (criterii) final(e) de studiu semnificativ(e) din punct de vedere clinic față de terapiile disponibile. Obținerea desemnării de terapie revoluționară a oferit producătorului o îndrumare mai intensă din partea FDA cu privire la un program eficient de dezvoltare a Trumenba, facilitând astfel evaluarea științifică în timpul etapei de solicitare a unui nou medicament de investigație (IND), un angajament organizațional care să implice manageri de rang înalt și o depunere „rostogolită” a cererii de licență pentru produse biologice (BLA). Acest lucru permite sponsorilor să trimită secțiuni ale BLA la FDA pentru examinare pe măsură ce acestea sunt finalizate, spre deosebire de a aștepta să trimită BLA-ul complet o singură dată.
Din cauza importanței pentru sănătatea publică a unui vaccin împotriva bolii meningococice de serogrup B, FDA și-a direcționat eforturile pentru a finaliza evaluarea Trumenba cât mai repede posibil.
Cum a fost determinată eficacitatea Trumenba?
Pentru că boala meningococică de serogrupul B în Statele Unite este puțin frecventă, evaluarea eficacității Trumenba pentru prevenirea bolii meningococice de serogrupul B s-a bazat pe răspunsurile imune, măsurate prin anticorpi, la persoanele care au primit vaccinul.
În context, boala meningococică de serogrupul B poate fi cauzată de sute de tulpini diferite, iar bacteria meningococică include multe proteine diferite pe suprafața sa, care permit bacteriei să trăiască în fluxul sanguin și să provoace boala. Vaccinarea participanților la studiu cu Trumenba a indus anticorpi împotriva proteinelor bacteriene care s-au dovedit a distruge patru tulpini diferite de N. meningitidis serogrup B. Aceste patru tulpini, pe baza unei judecăți științifice, sunt reprezentative pentru tulpinile care provoacă boala meningococică de serogrup B în Statele Unite.
Trei studii randomizate au fost efectuate în Statele Unite și Europa pe aproximativ 2.800 de adolescenți. În rândul participanților la studiu care au primit trei doze de Trumenba, 82 la sută au avut anticorpi în sânge care au ucis toate cele patru tulpini în testele efectuate în laborator, comparativ cu mai puțin de un procent înainte de vaccinare.
FDA a utilizat calea de reglementare accelerată de aprobare pentru a aproba Trumenba. Aprobarea accelerată este un exemplu de program accelerat al FDA. Aprobarea accelerată permite agenției să aprobe produse pentru boli grave sau care pun viața în pericol pe baza dovezilor de eficacitate a unui produs care au o probabilitate rezonabilă de a prezice un beneficiu clinic, reducând timpul necesar pentru ca produsele medicale necesare să devină disponibile pentru public. În evaluarea efectuată de FDA în vederea aprobării accelerate, dovezile de eficacitate au fost demonstrate prin capacitatea anticorpilor receptorilor Trumenba de a distruge cele patru tulpini reprezentative ale serogrupului B testate. Ca parte a procesului de aprobare accelerată, producătorul va efectua studii suplimentare pentru a verifica eficacitatea Trumenba împotriva diverselor tulpini de N. meningitidis serogrup B. Studiile de confirmare vor testa eficacitatea Trumenba pentru a induce anticorpi care ucid zece tulpini suplimentare de serogrup B care joacă un rol semnificativ în provocarea bolii meningococice în Statele Unite.
Cum a fost determinată siguranța Trumenba?
Siguranța Trumenba a fost evaluată la aproximativ 4.500 de persoane care au primit vaccinul în cadrul unor studii efectuate în Statele Unite, Europa și Australia. Cele mai frecvent raportate reacții adverse de către cei care au primit Trumenba au fost durere și umflături la locul injectării, dureri de cap, diaree, dureri musculare, dureri articulare, oboseală și frisoane.
Câte doze de Trumenba sunt necesare?
FDA a aprobat o serie de trei doze pentru administrarea la persoanele cu vârsta cuprinsă între 10 și 25 de ani, după un program de 0, 2 și 6 luni.
Este Trumenba același vaccin care a fost utilizat în cadrul unei cereri IND de acces extins ca răspuns la focarele apărute în două universități din SUA în 2013?
Nu, vaccinul utilizat ca răspuns la acele focare a fost Bexsero, care este fabricat de Novartis. Novartis a declarat public că o cerere de licență biologică (Biologics License Application – BLA) pentru Bexsero a fost depusă la FDA în iunie 2014.
Reglementările FDA permit utilizarea unui medicament sau a unui vaccin care nu este aprobat în Statele Unite pentru a trata boli sau afecțiuni grave sau care pun imediat viața în pericol atunci când nu există opțiuni de tratament alternative comparabile sau satisfăcătoare. Mecanismul care permite o astfel de utilizare este cunoscut sub numele de IND cu acces extins. În acest caz, CDC este sponsorul IND pentru Bexsero. Pentru a permite utilizarea unui vaccin neomologat în cadrul acestui mecanism, printre alte criterii, FDA trebuie mai întâi să stabilească faptul că beneficiul potențial pentru beneficiarul vaccinului justifică riscul (riscurile) potențial(e) al(e) vaccinului și că aceste riscuri potențiale nu sunt nerezonabile în contextul bolii sau afecțiunii respective.
Dacă o persoană a primit un vaccin pentru a preveni boala meningococică cauzată de serogrupurile A, C, Y și W, acel vaccin va fi suficient pentru a proteja împotriva serogrupului B?
Nu. Vaccinul administrat în mod obișnuit adolescenților din Statele Unite protejează împotriva celor patru serogrupuri meningococice, A, C, Y și W, dar nu și împotriva serogrupului B.
Trumenba este aprobat în alte țări?
Nu, Statele Unite sunt prima țară care a aprobat Trumenba.
