Kuiva ikääntymiseen liittyvä makuladegeneraatio (AMD) voidaan jakaa kahteen muotoon: varhaiseen ja myöhäiseen. Varhaisessa muodossa potilailla on verkkokalvon alla pieniä laskeumia, druseneja, jotka osoittavat, että he voivat menettää näön tulevaisuudessa, jos tauti etenee myöhäiseen vaiheeseen. Myöhäistä, kuivaa AMD:tä sairastavilla potilailla on geografiseksi atrofiaksi (GA) kutsuttu muoto, jossa verkkokalvon keskellä olevat näkösolut (fotoreseptorit) kuolevat hitaasti ajan myötä. Seuraavassa artikkelissa on lyhyt yhteenveto kuivaa AMD:tä koskevasta uusimmasta hoitotutkimuksesta.
Antioksidanttivitamiinit
Vaikaisen, kuivan AMD:n varhaisvaiheessa ikääntymiseen liittyvien silmäsairauksien tutkimukset (AREDS1 ja AREDS2) ovat osoittaneet, että monet potilaat pystyvät vähentämään näön heikkenemisen riskiä syömällä tiettyä antioksidanttivitamiinivalmistetta. Paras vitamiiniyhdistelmä on ”AREDS2”-valmiste. Muita antioksidantteja testataan parhaillaan hiirillä.
Myöhäiseen, kuivaan AMD:hen (GA) ei ole tällä hetkellä olemassa hyväksyttyä hoitoa. Useita kliinisiä kokeita on kuitenkin meneillään, ja ne ovat lupaavia, ja hiirillä tehdyt tutkimukset ovat antaneet viitteitä uusista lähestymistavoista, joilla voidaan pysäyttää fotoreseptorien etenevä kuolema.
Immuunijärjestelmän strategiat
Komplementtikaskadi on immuunijärjestelmän osa-alue, joka on vahvasti mukana AMD:ssä. Immuunijärjestelmän komplementtiosan ajatellaan hyökkäävän verkkokalvolle. Komplementtikaskadin estäminen voi suojata hiirten verkkokalvoja. Genentechin kaksi vaiheen III tutkimusta, jotka kohdistuivat D-tekijäksi kutsuttuun komplementtiproteiiniin geografista atrofiaa sairastavilla potilailla, eivät olleet menestyksekkäitä, mutta Apellisin vaiheen III tutkimus, joka kohdistui toiseen komplementtiproteiiniin nimeltä C3, osoitti lupaavia tuloksia. Apellisin lääke on nyt siirtynyt vaiheen III tutkimuksiin. Samoin toinen lääke nimeltä Zimura, joka kohdistuu komplementtiproteiiniin C5, hidasti geografisen atrofian kasvua vaiheen II tutkimuksessa, ja se on siirtynyt vaiheen III tutkimukseen. Molemmat näistä lääkkeistä ruiskutetaan silmän keskellä olevaan lasiaishyytelöön.
Toinen lähestymistapa on yrittää estää tiettyjä immuunisoluja suun kautta otettavalla antibiootilla doksisykliinillä. Tämä on vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa.
Näköhermosolujen työmäärän vähentäminen
Näköhermosolujen myrkyllisten sivutuotteiden rajoittamiseen tähtäävässä lähestymistavassa ALK-001-nimistä suun kautta otettavaa lääkettä testataan vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa GA:lle. Tämä lääke on muunnettu (deuteroitu) versio A-vitamiinista, joka estää myrkyllisen sivutuotteen A2E:n muodostumisen. Toinen lähestymistapa on rajoittaa fotoreseptorien (näkösolujen) työmäärää ja siten rajoittaa tämän työn mahdollisesti myrkyllisiä sivutuotteita. Suun kautta otettava lääke emiksustaatti on suunniteltu tekemään näin estämällä osittain valoreseptorien kykyä aistia valoa. Mahdollinen sivuvaikutus on jonkinasteinen yösokeus tai vaikeus nähdä hämärässä. Valitettavasti geografista atrofiaa sairastavilla potilailla tehty kliininen tutkimus osoitti, että tämä lääke ei hidastanut atrofian kasvua.
Näkösolujen suojaaminen
Eräässä ”neuroprotektioksi” kutsutussa lähestymistavassa silmään asetetaan kirurgisesti implantti, joka vapauttaa hitaasti mahdollisesti suojaavaa lääkettä. Yksi lääke, joka osoitti positiivisia tuloksia vaiheen II tutkimuksessa, on brimonidiini, joka myös alentaa silmänpainetta ja jota käytetään silmätippana glaukoomapotilailla.
Solusiirto
Solusiirtoa testataan myös. Yksi solutyyppi, joka rappeutuu GA:ssa, on verkkokalvon pigmenttiepiteelisolut (RPE). Nämä solut ovat tärkeitä, koska fotoreseptorit kuolevat ilman niitä. RPE-soluja voidaan tuottaa muista soluista ja ruiskuttaa verkkokalvon alle. Varhaiset kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että tämä lähestymistapa voi olla turvallinen. Lisää vaiheen 1 ja 2 kokeita on meneillään.
Silmätipat
Yksi MacuCLEAR-nimiseksi lääkkeeksi kutsuttu silmätippa, joka saattaa lisätä verenkiertoa verkkokalvolla, voisi mahdollisesti suojata GA:n laajenemista vastaan tarjoamalla parempaa ravintoa fotoreseptoreille ja poistamalla hukkatuotteita.
Geeniterapia
Hiirillä meneillään olevilla geeniterapia- kokeilla saadaan aikaan pitkäkestoisia hapettumisenesto- tai kuolemanvastaisia tai -vastainen vaikutuksia. Verkkokalvon geeniterapiaa hyödyntävät kliiniset kokeet ovat olleet menestyksekkäitä perinnöllistä sokeutta sairastavien lasten hoidossa.
Verirasvojen kontrollointi
Jollain tapaa AMD muistuttaa ateroskleroosia eli valtimoiden kovettumista, koska siihen liittyy lipidien (rasvojen) kertyminen. Käynnissä olevassa tutkimuksessa testataan, voisiko lipidejä kontrolloivista lääkkeistä olla apua.
Yhteenveto
Ikään liittyvän makuladegeneraation (AMD) intensiivinen tutkimus on käynnissä, ja se herättää toiveita paremmista hoidoista.
Lähteet:
- Makuladegeneraation työkalupakki (hyödyllistä tietoa makuladegeneraation ymmärtämiseen ja hallintaan)
- Asiantuntijatietoa makuladegeneraatiosta (artikkeleita)
- BrightFocus Chats (ääniesityksiä makuladegeneraatiosta)
- Kliinisiä kokeita koskevaa tietoa makuladegeneraatiosta (artikkeli)
- Ikääntyvien makuladegeneraatiohoidot-Related Macular Degeneration (Fact Sheet)
- What is Geographic Atrophy (Article)
- Clinical Trials for AMD: A BrightFocus Interview with Benjamin Kim, MD (Interview)
Kliinisten tutkimusten etsiminen Antidoten avulla:
Antidote on kolmannen osapuolen sovellus, jonka avulla voit etsiä kliinisiä tutkimuksia. Se ei ole sidoksissa BrightFocus Foundationiin tai verkkosivustoomme eikä se ole sen hyväksymä. Katso lisätietoja kolmansien osapuolten sivustoihin liittyvästä vastuuvapauslausekkeestamme.
