Mit jelent be az FDA?
Az FDA bejelenti a Trumenba, a Neisseria meningitidis B szerocsoport által okozott invazív meningococcus betegség megelőzésére az Egyesült Államokban engedélyezett első oltóanyag jóváhagyását 10 és 25 év közötti egyéneknél.
A Trumenba-t a Wyeth Pharmaceuticals Inc. gyártja, a Pfizer Inc. leányvállalata.
Mi a meningococcus betegség?
A meningococcus betegség olyan életveszélyes betegség, amelyet a véráramot (szepszis), valamint az agyat és a gerincvelőt körülvevő nyálkahártyát (agyhártyagyulladás) megfertőző baktériumok okoznak. A Neisseria meningitidis a bakteriális agyhártyagyulladás vezető oka. A baktériumok emberről emberre terjednek légúti vagy torokváladékkal (pl. köhögés, csókolózás vagy közös evőeszközök használata révén).
A megfelelő antibiotikumok és intenzív ellátás mellett is a meningococcus betegségben szenvedők 10-15 százaléka meghal a fertőzésben. További 10-20 százalékuk szenved maradandó szövődményeket, például agykárosodást vagy végtagvesztést.
Miben különbözik a Trumenba a többi, az FDA által jóváhagyott meningococcus elleni vakcinától?
A meningococcus baktériumoknak öt fő szerocsoportja van: Az FDA más vakcinákat is jóváhagyott a Neisseria meningitidis A, C, Y és W szerocsoportjai által okozott invazív meningococcus betegség megelőzésére, de ezek a vakcinák nem védenek a B szerocsoport által okozott meningococcus betegség ellen. A Trumenba megelőzi a Neisseria meningitidis B szerocsoportja által okozott invazív meningococcus betegséget.
A Centers for Disease Control and Prevention adatai szerint 2012-ben az Egyesült Államokban összesen mintegy 500 meningococcus megbetegedést jelentettek; ezek közül 160 esetet a B szerocsoport okozott.
Hogyan volt képes az FDA megállapítani a Trumenba biztonságosságát és hatékonyságát, és jóváhagyni azt jóval hat hónap alatt, ami a kiemelt felülvizsgálat szokásos időkerete?
A B szerocsoportú meningococcus betegség tavalyi kitörései az Egyesült Államok két egyetemén aláhúzták, hogy a közegészségügynek sürgősen szüksége van egy biztonságos és hatékony vakcinára a B szerocsoportú meningococcus betegség megelőzésére.
A Trumenba fejlesztésének, tudományos értékelésének és jóváhagyásának elősegítése érdekében az FDA a Trumenba-t áttörést jelentő terápiának minősítette.
Az áttörést jelentő terápiává minősítés kritériumai közé tartozik, hogy a készítményt önmagában vagy egy vagy több gyógyszerrel kombinálva súlyos vagy életveszélyes betegség vagy állapot kezelésére szánják, és az előzetes klinikai bizonyítékok arra utalnak, hogy a készítmény jelentős javulást mutathat a klinikailag jelentős vizsgálati végpont(ok) tekintetében a rendelkezésre álló terápiákkal szemben. Az áttörést jelentő terápia minősítés birtokában a gyártó intenzívebb FDA-iránymutatást kapott a hatékony Trumenba-fejlesztési programhoz, megkönnyítve ezzel a tudományos értékelést a vizsgálati új gyógyszer (IND) kérelmezési szakaszában, a felsővezetők bevonásával történő szervezeti elkötelezettséget és a biológia engedély iránti kérelem (BLA) “gördülő” benyújtását. Ez lehetővé teszi a szponzorok számára, hogy a BLA egyes szakaszait a befejezésükkor nyújtsák be az FDA-hoz felülvizsgálatra, szemben azzal, hogy a teljes BLA egyszerre történő benyújtására várjanak.
A B-csoportú meningococcus betegség elleni vakcina közegészségügyi jelentősége miatt az FDA arra irányította erőfeszítéseit, hogy a Trumenba értékelését a lehető leggyorsabban befejezze.
Hogyan határozták meg a Trumenba hatékonyságát?
Mivel a B-csoportú meningococcus betegség az Egyesült Államokban ritkán fordul elő, a Trumenba hatékonyságának értékelése a B-csoportú meningococcus betegség megelőzésére a vakcinát kapókban az antitestekkel mért immunválaszon alapult.
A háttérben a B szerocsoportú meningococcus betegséget több száz különböző törzs okozhatja, és a meningococcus baktérium számos különböző fehérjét tartalmaz a felszínén, amelyek lehetővé teszik, hogy a baktérium a véráramban éljen és betegséget okozzon. A vizsgálatban résztvevők Trumenbával történő beoltása olyan baktériumfehérjékkel szembeni antitesteket indukált, amelyek bizonyítottan négy különböző N. meningitidis B szerocsoportú törzset pusztítottak el. Ez a négy törzs a tudományos megítélés alapján reprezentatív az Egyesült Államokban a B szerocsoportú meningococcus betegséget okozó törzsekre.
Három randomizált vizsgálatot végeztek az Egyesült Államokban és Európában mintegy 2800 serdülőn. A vizsgálatban résztvevők közül, akik három adag Trumenba-t kaptak, 82 százalékuk vérében a laboratóriumban végzett vizsgálatok során mind a négy törzset elpusztító antitestek jelentek meg, míg az oltás előtt ez az arány kevesebb mint egy százalék volt.
A Trumenba jóváhagyásához az FDA a gyorsított jóváhagyási szabályozási utat alkalmazta. A gyorsított jóváhagyás az FDA gyorsított programjának példája. A gyorsított jóváhagyás lehetővé teszi az ügynökség számára, hogy a súlyos vagy életveszélyes betegségekre vonatkozó termékeket a termék hatékonyságára vonatkozó olyan bizonyítékok alapján hagyja jóvá, amelyek ésszerűen valószínűsítik a klinikai előnyöket, így csökkentve a szükséges gyógyászati termékek nyilvánosságra kerülésének idejét. Az FDA gyorsított jóváhagyásra vonatkozó értékelése során a hatékonyságot az bizonyította, hogy a Trumenba-t kapók antitestjei képesek voltak elpusztítani a négy reprezentatív B szerocsoport-törzset. A gyorsított engedélyezési eljárás részeként a gyártó további vizsgálatokat fog végezni a Trumenba hatékonyságának igazolására különböző N. meningitidis B szerocsoport törzsek ellen. A megerősítő vizsgálatok során tesztelni fogják a Trumenba hatékonyságát a B szerocsoport tíz további, az Egyesült Államokban a meningococcus megbetegedések okozásában jelentős szerepet játszó B szerocsoport törzsét elpusztító antitestek kiváltásában.
Hogyan határozták meg a Trumenba biztonságosságát?
A Trumenba biztonságosságát az Egyesült Államokban, Európában és Ausztráliában végzett vizsgálatok során mintegy 4500, a vakcinát kapott személyen értékelték. A Trumenba-t kapó személyek által leggyakrabban jelentett mellékhatások a következők voltak: fájdalom és duzzanat az injekció beadásának helyén, fejfájás, hasmenés, izomfájdalom, ízületi fájdalom, fáradtság és hidegrázás.
Hány adag Trumenba szükséges?
Az FDA három adagból álló sorozatot engedélyezett 10 és 25 év közötti egyéneknek 0, 2 és 6 hónapos ütemezésben történő beadásra.
A Trumenba ugyanaz a vakcina, amelyet egy kiterjesztett hozzáférésű IND kérelem alapján használtak a 2013-ban két amerikai egyetemen kitört járványok kezelésére?
Nem, az említett járványok kezelésére használt vakcina a Bexsero volt, amelyet a Novartis gyárt. A Novartis nyilvánosan kijelentette, hogy a Bexseróra vonatkozó biológiai engedélykérelmet (BLA) 2014 júniusában nyújtották be az FDA-hoz.
Az FDA szabályzata lehetővé teszi az Egyesült Államokban nem engedélyezett gyógyszer vagy vakcina alkalmazását súlyos vagy közvetlenül életveszélyes betegségek vagy állapotok kezelésére, ha nincs hasonló vagy kielégítő alternatív kezelési lehetőség. Az ilyen felhasználást lehetővé tevő mechanizmust kiterjesztett hozzáférési IND-nek nevezik. Ebben az esetben a CDC a Bexsero IND szponzora. Egy nem engedélyezett vakcina e mechanizmus keretében történő felhasználásának engedélyezéséhez az FDA-nak – egyéb kritériumok mellett – először is meg kell állapítania, hogy a vakcina befogadójának potenciális előnye igazolja a vakcina potenciális kockázatát (kockázatait), és hogy ezek a potenciális kockázatok nem ésszerűtlenek a betegség vagy állapot összefüggésében.
Ha egy személy az A, C, Y és W szerocsoportok által okozott meningococcus betegség megelőzésére kapott vakcinát, akkor ez a vakcina elegendő a B szerocsoport elleni védelemhez?
Nem. Az Egyesült Államokban a serdülőknek rutinszerűen beadott vakcina véd a négy meningococcus szerocsoport, az A, C, Y és W ellen, de a B szerocsoport ellen nem.
A Trumenba más országokban is engedélyezett?
Nem, az Egyesült Államok az első ország, ahol a Trumenba-t engedélyezték.
