La degenerazione maculare secca legata all’età (AMD) può essere divisa in due forme: precoce e tardiva. Nella forma precoce, i pazienti hanno piccoli depositi sotto la retina, chiamati drusen, che indicano che potrebbero perdere la vista in futuro se la malattia progredisce allo stadio avanzato. I pazienti con AMD tardiva e secca hanno una forma chiamata atrofia geografica (GA), quando le cellule della visione (fotorecettori) nel centro della retina muoiono lentamente nel tempo. Il seguente articolo fornisce un breve riassunto delle ultime ricerche sul trattamento della AMD secca.
Vitamine antiossidanti
Per la AMD secca precoce, gli studi sulle malattie oculari legate all’età (AREDS1 e AREDS2) hanno dimostrato che molti pazienti possono ridurre il loro rischio di perdita della vista prendendo una formulazione specifica di vitamine antiossidanti. La migliore combinazione di vitamine è la formula “AREDS2”. Test di ulteriori antiossidanti sono in corso nei topi.
Per la tarda, secca AMD (GA), non c’è un trattamento attualmente approvato. Tuttavia, diversi studi clinici sono in corso e mostrano promesse, e gli studi sui topi hanno suggerito ulteriori approcci per fermare la morte progressiva dei fotorecettori.
Strategie del sistema immunitario
La “cascata del complemento” è un braccio del sistema immunitario che è fortemente implicato nella AMD. Si pensa che la parte del complemento del sistema immunitario attacchi la retina. Inibire la cascata del complemento può proteggere la retina dei topi. Mentre due studi di fase III di Genentech che mirano alla proteina del complemento chiamata fattore D nei pazienti con atrofia geografica non hanno avuto successo, uno studio di fase III di Apellis che mira a una diversa proteina del complemento chiamata C3 ha mostrato risultati promettenti. Il farmaco di Apellis è ora passato alla fase III di sperimentazione. Allo stesso modo, un altro farmaco chiamato Zimura, che prende di mira la proteina del complemento C5, ha rallentato la crescita dell’atrofia geografica in un trial di fase II, ed è passato a un trial di fase III. Entrambi questi farmaci sono iniettati nella gelatina vitrea nel centro dell’occhio.
Un altro approccio è quello di cercare di inibire le cellule immunitarie specifiche con l’antibiotico orale doxiciclina. Questo è in fase III di sperimentazione clinica.
Riduzione del carico di lavoro delle cellule della visione
In un approccio per limitare i sottoprodotti tossici delle cellule della visione, un farmaco orale chiamato ALK-001 è in fase III di sperimentazione clinica per GA. Questo farmaco è una versione modificata (deuterata) della vitamina A che inibisce la formazione del sottoprodotto tossico A2E. Un approccio diverso è quello di limitare il carico di lavoro dei fotorecettori (cellule della visione), limitando così i sottoprodotti potenzialmente tossici di quel lavoro. Il farmaco orale emixustat è progettato per fare questo inibendo parzialmente la capacità dei fotorecettori di percepire la luce. Un potenziale effetto collaterale è un certo grado di cecità notturna, o difficoltà a vedere con poca luce. Sfortunatamente, uno studio clinico per pazienti con atrofia geografica ha mostrato che questo farmaco non ha rallentato la crescita dell’atrofia.
Proteggere le cellule della visione
In un approccio chiamato “neuroprotezione”, un impianto viene posizionato chirurgicamente nell’occhio in modo che rilasci lentamente un farmaco potenzialmente protettivo. Un farmaco che ha mostrato risultati positivi in un trial di fase II è la brimonidina, che abbassa anche la pressione dell’occhio ed è usata come collirio nei pazienti con glaucoma.
Trapianto di cellule
Si sta testando anche il trapianto di cellule. Un tipo di cellule che degenera nella GA sono le cellule epiteliali del pigmento retinico (RPE). Queste cellule sono importanti perché i fotorecettori muoiono senza di loro. Le cellule RPE possono essere prodotte da altre cellule, poi iniettate sotto la retina. I primi studi clinici hanno suggerito che questo approccio può essere sicuro. Ulteriori studi di fase 1 e 2 sono in corso.
Gocce oculari
Un farmaco chiamato MacuCLEAR, una goccia oculare che può aumentare il flusso di sangue alla retina, potrebbe eventualmente proteggere contro l’espansione dei GA fornendo un migliore nutrimento ai fotorecettori ed eliminando i prodotti di scarto.
Terapia genica
Gli esperimenti di terapia genica in corso nei topi forniscono effetti antiossidanti o anti-morte cellulare a lungo termine. Gli esperimenti clinici che utilizzano la terapia genica della retina hanno avuto successo per il trattamento di bambini con cecità ereditaria.
Controllo dei grassi nel sangue
In qualche modo, AMD è simile all’aterosclerosi, o indurimento delle arterie, poiché l’accumulo di lipidi (grassi) è coinvolto. La ricerca in corso sta testando se i farmaci che controllano i lipidi possono essere utili.
Sommario
Una ricerca intensiva sulla degenerazione maculare legata all’età (AMD) è in corso, sollevando speranze per trattamenti migliori.
Risorse:
- Macular Degeneration Toolkit (Informazioni utili per comprendere e gestire la degenerazione maculare)
- Informazioni di esperti sulla degenerazione maculare (Articoli)
- BrightFocus Chats (Presentazioni audio sulla degenerazione maculare)
- Informazioni sugli studi clinici per la degenerazione maculare (Articolo)
- Trattamenti per la degenerazione maculare legata all’etàRelated Macular Degeneration (Fact Sheet)
- What is Geographic Atrophy (Article)
- Clinical Trials for AMD: A BrightFocus Interview with Benjamin Kim, MD (Interview)
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