パイロットスタディと臨床試験とは？

What is a randomized controlled trial?

A randomized controlled trial (RCT) is one form of scientific experiment, often used in clinical trials, which aims to reduce bias in the interpretation of results by randomly assigning trial participants to one of the two or more experimental conditions. 実験条件（または群）では、参加者は試験される介入を受け、対照群では従来の治療またはプラセボ治療を受けます。

その後、2つの群を所定の期間追跡調査し、結果の測定、受容性または安全性の測定における両群の違いを評価します。 写真提供：University of South Florida/USF Health

Optimizing information from pilot studies

理想的には、試験チームは資金提供団体や運営グループとともに、試験段階において重要な目標が達成されたかどうかを判断するために使用すべき主要進行基準をあらかじめ決定しておくべきなのです。

伝統的に、進行基準は試験の成功に影響を与えうるリスクの主要領域に適用されており、特に医薬品開発に関する試験では、本質的にストップ/ゴーの傾向がある。

しかし、ほとんどの臨床試験、特に複数の施設またはセンターで実施される大規模な試験では、正式なパイロットプロセスなしに、試験のライフスパン全体で修正を加えることになります。

これらの変更は、パイロット試験の結果やRCT中の継続的なモニタリングと評価によって知らされるかもしれない。

一つのアプローチは、パイロット試験の対象に「信号機システム」を適用し、修正が適用された場合に試験を進めることができるかどうかを判断するもので、赤は難題、アンバーは改善できる問題、緑は試験を脅かす問題がないことを示している。

今後の試験における成功予測としてパイロット試験データを用いる場合、考慮すべき主な問題が3点存在する。

Trial recruitment

時間と目標の両方を成功裏に募集することは、治験責任者と資金提供者にとって大きな懸念であり、試験を成功させるための最大のリスクです。

試験計画段階では、募集目標は、研究中の状態の有病率の推定、対象集団で適格性について実行可能にスクリーニングできる割合、スクリーニングされて適格基準を満たす割合、予想同意率に基づいて行われます。

パイロット段階の目的は、当初の推定を確認するか、必要に応じて予想採用率を調整することで、研究者は保守的でも推測的でもない、意味のある最低採用閾値を課すことができるようにすることである。

プロトコルの非遵守

プロトコルの非遵守の評価には、すべてのプロトコル手順（インフォームドコンセント、データ収集、フォローアップ手順など）への忠実性が含まれますが、研究中の介入への遵守に焦点が当てられる傾向にあります。

この文脈では、参加者が割り当てられた介入（実験または対照）を受ける程度が、「クロスオーバー」と「プロトコル外の介入」に関してモニターされます。

クロスオーバーの非遵守が起こった場合、参加者は割り当てられた別の試験介入を受けることになります。

どちらの形式の非服従も、最初の介入による副作用、疾患の進行、あるいは新しい治療法の利用によって生じる可能性がある。 パイロットスタディは妥当な許容範囲を決定し、アドヒアランスを向上させるための試験手順を知らせることができる」

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