Czym są badania pilotażowe i próby kliniczne?

By Clare Knight, B.Sc.Reviewed by Dr. Jennifer Logan, MD, MPH

Skip to

• Co to jest randomizowana próba kontrolowana?
• Co to jest badanie pilotażowe?
• Optymalizacja informacji z badań pilotażowych
• Rekrutacja do badań
• Nieprzestrzeganie protokołu

U.S. POINTER randomizowane badanie kontrolowane ocenia obrazowanie PET do pomiaru gromadzenia się amyloidu i tau, dwóch białek, których nagromadzenie w mózgu zostało powiązane z demencją Alzheimera. Malachi Tran, University of California, Berkeley

Co to jest randomizowana próba kontrolowana?

Losowa próba kontrolowana (RCT) jest jedną z form eksperymentu naukowego, często używaną w próbach klinicznych, która ma na celu zmniejszenie stronniczości w interpretacji wyników poprzez losowe przypisanie uczestników próby do jednego z dwóch lub więcej warunków eksperymentalnych. W warunkach eksperymentu (lub ramieniu) uczestnicy otrzymują testowaną interwencję, podczas gdy ramię kontrolne otrzymuje konwencjonalne leczenie lub placebo.

Dwie grupy będą następnie obserwowane przez określony czas w celu oceny różnic między nimi, albo w pomiarach wyników, albo w pomiarach akceptowalności lub bezpieczeństwa.

Uniwersytet Południowej Florydy i Tampa Fire Rescue przeprowadziły randomizowane badanie kontrolowane w celu oceny skuteczności schematu ćwiczeń w miejscu pracy ukierunkowanych na zmniejszenie ryzyka urazu dolnej części pleców i niepełnosprawności u strażaków. Photo courtesy of University of South Florida/USF Health

RCTs są uważane za standard dla określenia skuteczności danej interwencji, ponieważ są najbardziej rygorystyczną metodą określenia związku przyczynowo-skutkowego między interwencją a wynikiem. Mają one potencjał wpływania na politykę zdrowotną i finansowanie oraz zmianę praktyki klinicznej. RCT są jednak skomplikowane i kosztowne, a wiele badań finansowanych ze środków publicznych nie jest w stanie zrekrutować i utrzymać uczestników w przewidywanym czasie.

Jedną z metod poprawy jakości projektowania i prowadzenia badań klinicznych jest wykorzystanie badań pilotażowych.

Co to jest badanie pilotażowe?

Badanie pilotażowe to badanie na małą skalę prowadzone w ramach przygotowań do większego badania. Celem badania pilotażowego jest zwiększenie prawdopodobieństwa sukcesu przyszłego RCT poprzez zbadanie skuteczności, wewnętrznej ważności i zasadniczo realizacji proponowanych badań.

Badania pilotażowe, aby były najbardziej efektywne, powinny testować logistykę proponowanych metod badawczych w warunkach podobnych do planowanego badania.

Badania pilotażowe powinny testować kluczowe elementy badania, w tym strategie rekrutacji i zatrzymania, realizację interwencji, metody zbierania danych i przestrzeganie protokołu badania.

Oprócz informowania badaczy o możliwości przeprowadzenia RCT w przyszłości, odgrywają one ważną rolę w ostatecznym wdrożeniu i rozpowszechnianiu badanej interwencji poprzez identyfikację barier i ułatwień.

Wreszcie, badania pilotażowe mogą dostarczyć empirycznych szacunków wielkości efektów leczenia, które z kolei mogą być wykorzystane do obliczenia wielkości prób w przyszłych badaniach.

Badanie pilotażoweACE przenosi rehabilitację onkologiczną do społeczności, Betty Wood pracuje nad dolną częścią ciała na jednej ze stacji ćwiczeń podczas zajęć ACE w Don Wheaton Family YMCA. Image Credit: University of Alberta

Optymalizacja informacji z badań pilotażowych

Dobrze, zespoły badawcze wraz z instytucjami finansującymi i grupami sterującymi powinny wstępnie określić kluczowe kryteria progresji, które powinny być stosowane do określenia, czy ważne cele zostały osiągnięte w fazie pilotażowej. To z kolei informuje o decyzjach, czy badanie powinno być kontynuowane.

Tradycyjnie, kryteria progresji były stosowane do kluczowych obszarów ryzyka, które mogłyby wpłynąć na pomyślne przeprowadzenie badania i miały tendencję do bycia stop/go w naturze, szczególnie w badaniach dotyczących rozwoju leków.

Jednakże większość badań klinicznych, szczególnie dużych badań prowadzonych w kilku miejscach lub ośrodkach, będzie wprowadzać modyfikacje w trakcie trwania badania bez sformalizowanych procesów pilotażowych.

Przykłady takich dostosowań obejmują zmianę metod zbierania danych, strategii rekrutacji, a nawet pierwotnych wyników.

Zmiany te mogą być oparte na wynikach badania pilotażowego lub na bieżącym monitorowaniu i ocenie podczas RCT.

Jednym z podejść jest zastosowanie „systemu świateł drogowych” do celów badania pilotażowego w celu określenia, czy badanie mogłoby być kontynuowane, gdyby zastosowano modyfikacje, przy czym kolor czerwony wskazuje na problemy trudne do rozwiązania, kolor bursztynowy na problemy możliwe do naprawienia, a kolor zielony na brak problemów zagrażających badaniu.

Są trzy główne kwestie do rozważenia przy wykorzystywaniu danych z badania pilotażowego jako predyktora sukcesu w kolejnych badaniach.

Rekrutacja do badania

Skuteczna rekrutacja zarówno na czas, jak i do celu, jest głównym problemem dla autorów badań i fundatorów oraz największym ryzykiem dla powodzenia badania.

W fazie planowania badania cele rekrutacyjne są oparte na szacunkach częstości występowania badanego stanu chorobowego, odsetku populacji docelowej, która może być realnie przebadana pod kątem kwalifikowalności, odsetku przebadanych, którzy spełniają kryteria kwalifikowalności, oraz przewidywanym odsetku zgód.

Celem fazy pilotażowej jest potwierdzenie pierwotnych szacunków lub dostosowanie oczekiwanych wskaźników rekrutacji w razie potrzeby, co pozwala badaczom na narzucenie znaczących minimalnych progów rekrutacji, które nie są ani konserwatywne, ani spekulatywne.

Nieprzestrzeganie protokołu

Ocena nieprzestrzegania protokołu może obejmować wierność wszystkim procedurom protokołu (w tym świadomej zgody, zbierania danych lub procedur kontrolnych), ale zwykle koncentruje się na przestrzeganiu badanej interwencji.

W tym kontekście zakres, w jakim uczestnicy otrzymują przydzieloną im interwencję (eksperymentalną lub kontrolną), jest monitorowany w przypadku „interwencji typu cross-over” i „interwencji poza protokołem”.

Gdy występuje nieprzestrzeganie protokołu cross-over, uczestnik otrzymuje alternatywną interwencję, do której został przydzielony. W przypadku nieprzestrzegania protokołu, uczestnicy otrzymują interwencję, która różni się od interwencji eksperymentalnej lub kontrolnej.

Obydwie formy nieprzestrzegania protokołu mogą wynikać z działań niepożądanych początkowej interwencji, progresji choroby lub dostępności nowego podejścia do leczenia. Badania pilotażowe mogą określić rozsądną tolerancję i poinformować o procedurach próbnych w celu zwiększenia adherencji.

• Cook JA, Beard DJ, Cook JR MacLennan GS. The curious case of an internal pilot in a multicentre randomised trial-time for a rethink? Pilot and Feasibility Studies volume 2, Article number: 73 (2016). https://pilotfeasibilitystudies.biomedcentral.com/articles/10.1186/s40814-016-0113-8
• Kistin C, Silverstein, M. Pilot Studies: A Critical but Potentially Misused Component of Interventional Research. JAMA. 2015 Oct 20; 314(15): 1561-1562. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4917389/
• Koepsell TD, Weiss NS. Epidemiologic Methods. New York, NY: Oxford University Press; 2003., https://global.oup.com/academic/product/epidemiologic-methods-9780195314465?cc=au&lang=en&
• Pocock, SJ. (1983). Badania kliniczne. A practical approach. Chicester: John Wiley & Sons., https://onlinelibrary.wiley.com/doi/abs/10.1002/bimj.4710270604
• Sibbald B, Roland M. Understanding controlled trials: Dlaczego randomizowane badania kontrolowane są ważne? BMJ 1998;316:201. https://www.bmj.com/content/316/7126/201?ijkey=a8035252cd25deabfc7c9edb5764a4897215ce93&keytype2=tf_ipsecsha
• Badania pilotażowe: Common Uses and Misusehttps://nccih.nih.gov/grants/whatnccihfunds/pilot_studies
• A tutorial on pilot studies: the what, why and how, BMC Medical Research Methodologyvolume 10, Article number: 1 (2010), https://bmcmedresmethodol.biomedcentral.com/articles/10.1186/1471-2288-10-1
• J Psychiatr Res. 2011 May; 45(5): 626-629. doi: 10.1016/j.jpsychires.., The Role and Interpretation of Pilot Studies in Clinical Research https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3081994/

Further Reading

• All Medical Research Content

Written by

Clare Knight

Od ukończenia University of Cardiff, Walii z wyróżnieniem pierwszej klasy w dziedzinie psychologii stosowanej (BSc) w 2004 roku, Clare zdobyła ponad 15 lat doświadczenia w prowadzeniu i rozpowszechnianiu badań nad sprawiedliwością społeczną i stosowaną opieką zdrowotną.

Ostatnia aktualizacja Sep 18, 2019

Cytowania

Proszę użyć jednego z następujących formatów, aby zacytować ten artykuł w swoim eseju, pracy lub raporcie:

• APA

  Knight, Clare. (2019, September 18). Czym są badania pilotażowe i próby kliniczne. Wiadomości-Medyczne. Retrieved on March 24, 2021 from https://www.news-medical.net/health/What-are-Pilot-Studies-and-Clinical-Trials.aspx.

• MLA

  Knight, Clare. „Czym są badania pilotażowe i próby kliniczne?”. Wiadomości-Medyczne. 24 marca 2021. <https://www.news-medical.net/health/What-are-Pilot-Studies-and-Clinical-Trials.aspx>.

• Chicago

  Knight, Clare. „Czym są badania pilotażowe i próby kliniczne?”. News-Medical. https://www.news-medical.net/health/What-are-Pilot-Studies-and-Clinical-Trials.aspx. (dostęp 24 marca, 2021).

• Harvard

  Knight, Clare. 2019. Czym są badania pilotażowe i próby kliniczne. Wiadomości-Medyczne, przeglądane 24 marca 2021, https://www.news-medical.net/health/What-are-Pilot-Studies-and-Clinical-Trials.aspx.

.