Bei der Windshire Gruppe umfasst der Begriff Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) alle damit verbundenen Aktivitäten während des gesamten Produktlebenszyklus…
Während ich glaube, dass der Begriff Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) im Laufe der Jahre immer vertrauter und allgegenwärtiger geworden ist, treffe ich in der Branche immer noch auf Leute, die mit dem Akronym nicht vertraut sind. Da der Slogan der Windshire Gruppe „Comprehensive CMC ConsultingSM“ lautet, hielten wir es für selbstverständlich, dass wir uns in unserem ersten Blog mit der Bedeutung des Begriffs befassen. Für uns hat der Begriff zwei Bedeutungen, die eine bezieht sich auf die Verwendung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), die andere darauf, wie wir ihn bei der Windshire Group verwenden.
Erstens wird der Begriff von der FDA hauptsächlich in Bezug auf den Teil des Antragsdossiers für ein neues pharmazeutisches Produkt verwendet, der für die Durchführung einer klinischen Studie oder die Registrierung eines neuen Produkts in den USA erforderlich ist.Dieser Teil des Dossiers umfasst die Aspekte, die sich mit der Art des Wirkstoffs und des Arzneimittels, der Art und Weise ihrer Entwicklung und Herstellung sowie den Kontrollaspekten des Herstellungsprozesses befassen. Dies unterscheidet sich von den Teilen des Dossiers, die sich auf vorklinische und klinische Elemente beziehen.
Für uns bei The Windshire Group umfasst CMC alle damit verbundenen Aktivitäten während des gesamten Produktlebenszyklus, wie z. B. operative Exzellenz, Programmmanagement, Portfolio- und EVA-Analyse (wirtschaftlicher Mehrwert) sowie die Auswahl und Überwachung von CMOs. Daher unser Schlagwort „Comprehensive CMC ConsultingSM“.
Es ist bezeichnend, dass die FDA die Kategorie „Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC)“ auf ihrer Webseite in „Pharmaceutical Quality/CMC“ umbenannt hat und (http://goo.gl/42nWFf ) CMC-Anleitungen, Compliance- und regulatorische Informationen auflistet. Zunächst wird die pharmazeutische Qualität in den Vordergrund gestellt. Dies ist nicht überraschend, da die FDA der Qualität während des gesamten Produktlebenszyklus immer mehr Bedeutung beimisst (z. B. Quality by Design (QbD) und Qualitätskennzahlen). Zweitens wird „Chemistry, Manufacturing, and Controls“ zu „CMC“ verkürzt.
Die erfolgreiche Durchführung von CMC-Aktivitäten erfordert kluge, erfahrene, ausdauernde und fleißige Fachleute. Das heißt, die richtige Person zur richtigen Zeit am richtigen Ort zu haben, die die richtigen Dinge tut. Dies kann für Unternehmen in mehrfacher Hinsicht von unschätzbarem Wert sein.
Erstens, wenn die für CMC-Aktivitäten verantwortlichen Personen erfolgreich sind, wird CMC aus dem kritischen Pfad für die klinische Entwicklung und die Zulassung herausgehalten. Jede unnötige Verzögerung erhöht die direkten Kosten und kann erhebliche Opportunitätskosten nach sich ziehen, da ein Produkt nicht auf dem Markt ist.
In meiner früheren Laufbahn habe ich eine wichtige Untersuchung während der PAI (Pre-Approval Inspection) für eines der erfolgreichsten Medikamente der Welt erfolgreich verteidigt. Das Problem war bereits einige Jahre zuvor an einem anderen Standort Gegenstand einer Beobachtung auf dem Formblatt 483 gewesen und hatte ein hohes Potenzial, die Zulassung des Medikaments zu verzögern, da es sich wiederholte. In der Unternehmenszentrale läuteten die Alarmglocken. Die Untersuchung umfasste zwei Aktenordner mit Informationen und Unterlagen. Das Kernstück der Verteidigung war eine clevere, wissenschaftliche Begründung, die ein gut geplantes Experiment, ein einfaches mathematisches Modell des Ereignisses und Erkenntnisse aus meinem biologischen und technischen Hintergrund beinhaltete. Damit konnte ich mich gegen einen der erfahrensten und talentiertesten Inspektoren der FDA durchsetzen. An vier der fünf Tage des PAI war es das Thema Nummer eins. Jede Verzögerung bei der Zulassung dieses Medikaments hätte einen Verlust in zweistelliger Millionenhöhe bedeutet.
Zweitens ist die erfolgreiche Durchführung von CMC-Aktivitäten eine wichtige Triebfeder für die Effizienz, die die Kosten senkt, für die Vermeidung von Problemen mit der Einhaltung von Vorschriften, deren Behebung teuer sein kann, und für die Vermeidung von Produktausfällen und Umsatzeinbußen.
Schließlich können CMC-Aktivitäten den Wert eines Arzneimittelproduktportfolios und des Unternehmens selbst steigern. Ich habe erlebt, dass Investoren aufgrund von CMC-Problemen von einem Geschäft Abstand genommen haben. Ich verfüge zwar nicht über einen großen, statistisch gültigen Datensatz, aber ich glaube, dass es eine Korrelation zwischen der Stärke der CMC-Aktivitäten eines Unternehmens und dem Wert seiner Arzneimittel und seines Portfolios gibt.
