A száraz időskori makuladegenerációt (AMD) két formára lehet osztani: korai és késői. A korai formában a betegeknél a retina alatt apró lerakódások, úgynevezett drusenek vannak, amelyek jelzik, hogy a jövőben elveszíthetik látásukat, ha a betegség a késői stádiumba lép. A késői, száraz AMD-ben szenvedő betegeknél az úgynevezett geográfiai atrófiát (GA) tapasztaljuk, amikor a retina közepén lévő látósejtek (fotoreceptorok) idővel lassan elhalnak. Az alábbi cikk röviden összefoglalja a száraz AMD-vel kapcsolatos legújabb kezelési kutatásokat.
Antioxidáns vitaminok
A korai, száraz AMD esetében az életkorral összefüggő szembetegségekkel kapcsolatos vizsgálatok (AREDS1 és AREDS2) kimutatták, hogy sok beteg csökkentheti a látásvesztés kockázatát egy speciális antioxidáns vitaminkészítmény szedésével. A legjobb vitaminkombináció az “AREDS2” formula. További antioxidánsok tesztelése folyik egereken.
A késői, száraz AMD-re (GA) jelenleg nincs engedélyezett kezelés. Azonban számos klinikai vizsgálat van folyamatban, amelyek ígéretesnek bizonyultak, és az egereken végzett vizsgálatok további megközelítéseket javasoltak a fotoreceptorok progresszív pusztulásának megállítására.
Immunrendszeri stratégiák
A “komplement kaszkád” az immunrendszer egyik ága, amely erősen érintett az AMD-ben. Az immunrendszer komplement része vélhetően a retinát támadja meg. A komplement kaszkád gátlása megvédheti az egerek retináját. Míg a Genentech két III. fázisú kísérlete, amelyek a D faktor nevű komplementfehérjét célozták meg geografikus atrófiás betegeknél, nem volt sikeres, az Apellis egy III. fázisú kísérlete, amely egy másik, C3 nevű komplementfehérjét célozta meg, ígéretes eredményeket mutatott. Az Apellis gyógyszere most lépett át a III. fázisú vizsgálatokba. Hasonlóképpen, egy másik, Zimura nevű gyógyszer, amely a C5 komplementfehérjét célozza, egy II. fázisú vizsgálatban lelassította a földrajzi atrófia növekedését, és továbblépett a III. fázisú vizsgálatba. Mindkét gyógyszert a szem közepén lévő üvegtest kocsonyájába fecskendezik.
Egy másik megközelítés az, hogy a szájon át szedhető antibiotikum doxiciklinnel próbálják gátolni a specifikus immunsejteket. Ez a III. fázisú klinikai vizsgálatokban van.
A látósejtek munkaterhelésének csökkentése
A látósejtek toxikus melléktermékeinek korlátozására irányuló megközelítésben az ALK-001 nevű szájon át szedhető gyógyszert tesztelik a III. fázisú klinikai vizsgálatokban a GA esetében. Ez a gyógyszer az A-vitamin módosított (deuterált) változata, amely gátolja a toxikus melléktermék A2E képződését. Egy másik megközelítés a fotoreceptorok (látósejtek) munkaterhelésének korlátozása, ezáltal a munka potenciálisan toxikus melléktermékeinek korlátozása. A szájon át szedhető emixustat nevű gyógyszer ezt a célt szolgálja azáltal, hogy részben gátolja a fotoreceptorok fényérzékelő képességét. A lehetséges mellékhatás az éjszakai vakság bizonyos fokú kialakulása, illetve a gyenge fényben való látás nehézsége. Sajnos egy geografikus atrófiában szenvedő betegeken végzett klinikai vizsgálat kimutatta, hogy ez a gyógyszer nem lassította a sorvadás növekedését.
A látósejtek védelme
A “neuroprotekciónak” nevezett egyik megközelítésben egy implantátumot helyeznek sebészi úton a szembe, hogy az lassan egy potenciálisan védő gyógyszert szabadítson fel. Az egyik gyógyszer, amely pozitív eredményeket mutatott egy II. fázisú vizsgálatban, a brimonidin, amely szintén csökkenti a szemnyomást, és szemcseppként használják glaukómás betegeknél.
Szervátültetés
A sejtátültetést is tesztelik. Az egyik sejttípus, amely GA-ban degenerálódik, a retina pigmenthámsejtjei (RPE). Ezek a sejtek azért fontosak, mert nélkülük a fotoreceptorok elpusztulnak. Az RPE sejteket más sejtekből lehet előállítani, majd a retina alá injektálni. A korai klinikai vizsgálatok azt sugallták, hogy ez a megközelítés biztonságos lehet. További 1. és 2. fázisú kísérletek folyamatban vannak.
Szemcseppek
A MacuCLEAR nevű gyógyszer, egy szemcsepp, amely növelheti a retina véráramlását, esetleg védelmet nyújthat a GA kiterjedése ellen azáltal, hogy jobban táplálja a fotoreceptorokat és eltávolítja a salakanyagokat.
Génterápia
Egereken folyamatban lévő génterápiás kísérletek hosszú távú antioxidáns vagy sejtpusztulás elleni hatást biztosítanak. A retina génterápiát alkalmazó klinikai kísérletek sikeresek voltak az örökletes vakságban szenvedő gyermekek kezelésében.
Vérzsírok ellenőrzése
Az AMD bizonyos szempontból hasonlít az ateroszklerózishoz, vagyis az artériák megkeményedéséhez, mivel a lipid (zsír) felhalmozódásról van szó. A folyamatban lévő kutatások azt vizsgálják, hogy a lipideket szabályozó gyógyszerek segíthetnek-e.
Összefoglaló
Az időskori makuladegeneráció (AMD) intenzív kutatása folyamatban van, ami reményt ad a jobb kezelésekre.
Források:
- Makuladegenerációs eszköztár (Hasznos információk a makuladegeneráció megértéséhez és kezeléséhez)
- Szakértői információk a makuladegenerációról (cikkek)
- BrightFocus beszélgetések (audio előadások a makuladegenerációról)
- Klinikai kísérleti információk a makuladegenerációról (cikk)
- Kezelések az időskori makuladegenerációhoz (cikk)
- Kezelések az időskori makuladegenerációhoz (cikkek)
- A makuladegenerációhoz (cikkek).Kapcsolódó makuladegeneráció (Tájékoztató)
- Mi a földrajzi atrófia (cikk)
- Klinikai kísérletek az AMD kezelésére: A BrightFocus Interview with Benjamin Kim, MD (Interjú)
Klinikai vizsgálatok keresése az Antidote segítségével:
Az Antidote egy harmadik féltől származó alkalmazás, amely lehetővé teszi a klinikai vizsgálatok keresését. Nem áll kapcsolatban a BrightFocus Alapítvánnyal vagy a mi weboldalunkkal, és nem is támogatja azt. További információkért kérjük, olvassa el a harmadik fél webhelyeivel kapcsolatos nyilatkozatunkat.
