Suche zwyrodnienie plamki związane z wiekiem (AMD) można podzielić na dwie formy: wczesną i późną. We wczesnej postaci pacjenci mają drobne złogi pod siatkówką, zwane druzami, które wskazują, że mogą stracić wzrok w przyszłości, jeśli choroba rozwinie się do późnego stadium. Pacjenci z późną, suchą postacią AMD mają postać zwaną atrofią geograficzną (GA), w której komórki wzrokowe (fotoreceptory) w centrum siatkówki z czasem powoli obumierają. Poniższy artykuł zawiera krótkie podsumowanie najnowszych badań nad leczeniem suchego AMD.
Witaminy antyoksydacyjne
W przypadku wczesnego, suchego AMD, badania nad chorobami oczu związanymi z wiekiem (AREDS1 i AREDS2) wykazały, że wielu pacjentów może zmniejszyć ryzyko utraty wzroku, przyjmując określony preparat witamin antyoksydacyjnych. Najlepszą kombinacją witamin jest formuła „AREDS2”. Trwają badania dodatkowych antyoksydantów na myszach.
Dla późnej, suchej postaci AMD (GA) nie ma obecnie zatwierdzonego leczenia. Prowadzonych jest jednak kilka badań klinicznych, które są obiecujące, a badania na myszach sugerują dodatkowe metody zatrzymania postępującej śmierci fotoreceptorów.
Strategie układu odpornościowego
Kaskada dopełniacza to część układu odpornościowego, która jest silnie związana z AMD. Uważa się, że część układu odpornościowego związana z dopełniaczem atakuje siatkówkę. Zahamowanie kaskady dopełniacza może chronić siatkówkę u myszy. Podczas gdy dwa badania III fazy przeprowadzone przez Genentech, ukierunkowane na białko dopełniacza zwane czynnikiem D u pacjentów z zanikiem geograficznym, nie zakończyły się sukcesem, badanie III fazy przeprowadzone przez Apellis, ukierunkowane na inne białko dopełniacza zwane C3, wykazało obiecujące wyniki. Lek firmy Apellis został obecnie przeniesiony do fazy III badań. Podobnie, inny lek o nazwie Zimura, który celuje w białko dopełniacza C5, spowolnił rozwój zaniku geograficznego w badaniu II fazy i przeszedł do badania III fazy. Oba te leki są wstrzykiwane do galaretki szklistej w centrum oka.
Innym podejściem jest próba zahamowania specyficznych komórek odpornościowych za pomocą doustnego antybiotyku doksycykliny. To jest w fazach III klinicznych prób.
Zmniejszanie obciążenia komórek wzrokowych
W podejściu by ograniczyć toksyczne produkty uboczne komórek wzrokowych, doustny lek nazwany ALK-001 jest testowany w fazach III klinicznych prób dla GA. Lek ten jest zmodyfikowaną (deuterowaną) wersją witaminy A, która hamuje powstawanie toksycznego produktu ubocznego A2E. Innym podejściem jest ograniczenie pracy fotoreceptorów (komórek wzrokowych), a tym samym ograniczenie potencjalnie toksycznych produktów ubocznych tej pracy. Doustny lek emiksustat jest przeznaczony do tego celu poprzez częściowe hamowanie zdolności fotoreceptorów do wyczuwania światła. Potencjalnym efektem ubocznym jest pewien stopień ślepoty nocnej, czyli trudności w widzeniu przy słabym oświetleniu. Niestety, badanie kliniczne przeprowadzone na pacjentach z zanikiem geograficznym wykazało, że lek ten nie spowolnił wzrostu zaniku.
Ochrona komórek wzrokowych
W jednym z podejść zwanym „neuroprotekcją”, implant jest chirurgicznie umieszczany w oku tak, aby powoli uwalniał potencjalnie ochronny lek. Jednym z leków, który wykazał pozytywne wyniki w badaniu fazy II jest brimonidyna, która również obniża ciśnienie w oku i jest stosowana jako krople do oczu u pacjentów z jaskrą.
Przeszczep komórek
Przeszczep komórek jest również testowany. Jednym z typów komórek, które degenerują się w GA są komórki nabłonka pigmentu siatkówki (RPE). Komórki te są ważne, ponieważ bez nich fotoreceptory obumierają. Komórki RPE mogą być produkowane z innych komórek, a następnie wstrzykiwane pod siatkówkę. Wczesne badania kliniczne sugerują, że takie podejście może być bezpieczne. Dodatkowe badania fazy 1 i 2 są w toku.
Krople do oczu
Jeden lek o nazwie MacuCLEAR, krople do oczu, które mogą zwiększać przepływ krwi do siatkówki, mógłby prawdopodobnie chronić przed rozszerzaniem się GA poprzez lepsze odżywianie fotoreceptorów i usuwanie produktów odpadowych.
Terapia genowa
Eksperymenty terapii genowej prowadzone na myszach zapewniają długotrwałe działanie antyoksydacyjne lub zapobiegające śmierci komórek. Badania kliniczne wykorzystujące terapię genową siatkówki okazały się skuteczne w leczeniu dzieci z dziedziczną ślepotą.
Kontrola tłuszczów we krwi
Pod pewnymi względami AMD jest podobne do miażdżycy, czyli twardnienia tętnic, ponieważ w grę wchodzi nagromadzenie lipidów (tłuszczów). Trwające badania sprawdzają, czy leki kontrolujące stężenie lipidów mogą być pomocne.
Podsumowanie
Trwają intensywne badania nad zwyrodnieniem plamki żółtej związanym z wiekiem (AMD), które budzą nadzieję na lepsze leczenie.
Źródła:
- Macular Degeneration Toolkit (Pomocne informacje pozwalające zrozumieć i zarządzać zwyrodnieniem plamki żółtej)
- Informacje ekspertów na temat zwyrodnienia plamki żółtej (artykuły)
- BrightFocus Chats (prezentacje audio na temat zwyrodnienia plamki żółtej)
- Informacje na temat badań klinicznych dotyczących zwyrodnienia plamki żółtej (artykuł)
- Treatments for Age-Related Macular Degeneration (Fact Sheet)
- What is Geographic Atrophy (Article)
- Clinical Trials for AMD: A BrightFocus Interview with Benjamin Kim, MD (Interview)
Search for Clinical Trials using Antidote:
Antidote jest aplikacją innej firmy, która umożliwia wyszukiwanie badań klinicznych. Nie jest ona powiązana z Fundacją BrightFocus ani z naszą stroną internetową, ani nie jest przez nią wspierana. Prosimy o zapoznanie się z naszymi zastrzeżeniami dotyczącymi stron internetowych osób trzecich, aby uzyskać więcej informacji.
