Co ogłasza FDA?
FDA ogłasza zatwierdzenie szczepionki Trumenba, pierwszej szczepionki zatwierdzonej w Stanach Zjednoczonych do zapobiegania inwazyjnej chorobie meningokokowej wywołanej przez Neisseria meningitidis serogrupy B u osób w wieku od 10 do 25 lat.
Trumenba jest produkowana przez firmę Wyeth Pharmaceuticals Inc, spółkę zależną firmy Pfizer Inc.
Co to jest choroba meningokokowa?
Choroba meningokokowa to zagrażająca życiu choroba wywoływana przez bakterie, które zakażają układ krwionośny (sepsa) oraz wyściółkę otaczającą mózg i rdzeń kręgowy (zapalenie opon mózgowych). Neisseria meningitidis jest główną przyczyną bakteryjnego zapalenia opon mózgowych. Bakterie te są przenoszone z osoby na osobę przez wydzieliny z dróg oddechowych lub gardła (np. przez kaszel, pocałunek lub dzielenie się naczyniami do jedzenia).
Nawet przy zastosowaniu odpowiednich antybiotyków i intensywnej terapii, od 10 do 15 procent osób, u których rozwija się choroba meningokokowa, umiera z powodu zakażenia. Kolejne 10 do 20 procent cierpi na trwałe powikłania, takie jak uszkodzenie mózgu lub utrata kończyn.
Czym różni się szczepionka Trumenba od innych zatwierdzonych przez FDA szczepionek meningokokowych?
Istnieje pięć głównych grup serologicznych bakterii meningokokowych: A, B, C, Y i W. FDA zatwierdziła inne szczepionki w celu zapobiegania inwazyjnej chorobie meningokokowej wywołanej przez Neisseria meningitidis serogrupy A, C, Y i W, ale szczepionki te nie chronią przed chorobą meningokokową wywołaną przez serogrupę B. Szczepionka Trumenba zapobiega inwazyjnej chorobie meningokokowej wywołanej przez Neisseria meningitidis serogrupy B. Choroba wywołana przez serogrupę B jest poważna i stanowi około jedną trzecią inwazyjnej choroby meningokokowej w Stanach Zjednoczonych.
Zgodnie z danymi Centers for Disease Control and Prevention, w 2012 roku w Stanach Zjednoczonych zgłoszono około 500 przypadków choroby meningokokowej; spośród tych przypadków 160 było spowodowanych przez serogrupę B.
Jak FDA była w stanie określić bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Trumenba i zatwierdzić go w czasie krótszym niż sześć miesięcy, czyli w zwykłym terminie przeglądu priorytetowego?
Ogniska choroby meningokokowej serogrupy B na dwóch uniwersytetach w Stanach Zjednoczonych w ubiegłym roku podkreśliły pilną potrzebę zdrowia publicznego w zakresie bezpiecznej i skutecznej szczepionki w celu zapobiegania chorobie meningokokowej serogrupy B.
FDA uznała preparat Trumenba za przełomową terapię, aby ułatwić rozwój, ocenę naukową i zatwierdzenie preparatu Trumenba.
Kryteria oznaczenia terapii przełomowej obejmują, że produkt jest przeznaczony do stosowania samodzielnie lub w połączeniu z jednym lub większą liczbą leków w leczeniu poważnej lub zagrażającej życiu choroby lub stanu, a wstępne dowody kliniczne wskazują, że produkt może wykazać znaczną poprawę klinicznie istotnego punktu(ów) końcowego badania w porównaniu z dostępnymi terapiami. Posiadanie oznaczenia terapii przełomowej zapewniło producentowi bardziej intensywne wytyczne FDA dotyczące efektywnego programu rozwoju Trumenby, ułatwiając w ten sposób ocenę naukową na etapie składania wniosku o wydanie Investigational New Drug (IND), zaangażowanie organizacyjne obejmujące menedżerów wyższego szczebla oraz „kroczące” złożenie wniosku o licencję na biologię (BLA). Pozwala to sponsorom przedkładać części BLA do przeglądu FDA w miarę ich ukończenia, w przeciwieństwie do oczekiwania na przedłożenie kompletnego BLA za jednym razem.
Ponieważ szczepionka przeciwko chorobie meningokokowej serogrupy B ma duże znaczenie dla zdrowia publicznego, FDA skierowała swoje wysiłki na zakończenie oceny preparatu Trumenba tak szybko, jak to możliwe.
Jak określono skuteczność preparatu Trumenba?
Ponieważ choroba meningokokowa serogrupy B w Stanach Zjednoczonych występuje rzadko, ocenę skuteczności preparatu Trumenba w zapobieganiu chorobie meningokokowej serogrupy B oparto na reakcjach immunologicznych, mierzonych za pomocą przeciwciał, u odbiorców szczepionki.
Jako tło, choroba meningokokowa serogrupy B może być wywoływana przez setki różnych szczepów, a bakteria meningokokowa zawiera na swojej powierzchni wiele różnych białek, które umożliwiają bakterii życie w krwiobiegu i wywoływanie choroby. Szczepienie uczestników badania szczepionką Trumenba wywołało powstanie przeciwciał przeciwko białkom bakteryjnym, które, jak wykazano, zabijały cztery różne szczepy N. meningitidis serogrupy B. Te cztery szczepy, na podstawie oceny naukowej, są reprezentatywne dla szczepów wywołujących serogrupę B choroby meningokokowej w Stanach Zjednoczonych.
Trzy randomizowane badania przeprowadzono w Stanach Zjednoczonych i Europie u około 2800 nastolatków. Wśród uczestników badań, którzy otrzymali trzy dawki szczepionki Trumenba, 82 procent miało we krwi przeciwciała, które zabiły wszystkie cztery szczepy w testach przeprowadzonych w laboratorium, w porównaniu z mniej niż jednym procentem przed szczepieniem.
FDA wykorzystała ścieżkę regulacyjną przyspieszonego zatwierdzenia w celu zatwierdzenia szczepionki Trumenba. Przyspieszone zatwierdzenie jest przykładem przyspieszonego programu FDA. Przyspieszone zatwierdzenie pozwala agencji zatwierdzać produkty dla poważnych lub zagrażających życiu chorób w oparciu o dowody skuteczności produktu, które z dużym prawdopodobieństwem przewidują korzyści kliniczne, skracając czas, w którym potrzebne produkty medyczne stają się dostępne dla społeczeństwa. W ocenie FDA dotyczącej przyspieszonego zatwierdzenia, dowód skuteczności został wykazany przez zdolność przeciwciał biorców szczepionki Trumenba do zabijania czterech reprezentatywnych szczepów testowych serogrupy B. W ramach procesu przyspieszonego zatwierdzenia producent przeprowadzi dalsze badania w celu zweryfikowania skuteczności Trumenby w stosunku do różnych szczepów N. meningitidis serogrupy B. W badaniach potwierdzających zostanie sprawdzona skuteczność preparatu Trumenba w zakresie indukowania przeciwciał zabijających dziesięć dodatkowych szczepów serogrupy B, które odgrywają istotną rolę w wywoływaniu choroby meningokokowej w Stanach Zjednoczonych.
Jak określono bezpieczeństwo stosowania preparatu Trumenba?
Bezpieczeństwo preparatu Trumenba oceniono u około 4500 osób, które otrzymały szczepionkę w badaniach przeprowadzonych w Stanach Zjednoczonych, Europie i Australii. Najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi przez osoby, które otrzymały szczepionkę Trumenba były: ból i obrzęk w miejscu wstrzyknięcia, ból głowy, biegunka, ból mięśni, ból stawów, zmęczenie i dreszcze.
Ile dawek szczepionki Trumenba jest potrzebnych?
FDA zatwierdziła serię trzech dawek do podawania osobom w wieku od 10 do 25 lat w schemacie 0, 2 i 6 miesięcy.
Czy Trumenba jest tą samą szczepionką, która była stosowana w ramach wniosku IND o rozszerzony dostęp w odpowiedzi na ogniska na dwóch amerykańskich uniwersytetach w 2013 roku?
Nie, szczepionką stosowaną w odpowiedzi na te ogniska było Bexsero, które jest produkowane przez firmę Novartis. Novartis publicznie stwierdził, że wniosek o licencję biologiczną (BLA) dla Bexsero został złożony do FDA w czerwcu 2014 r.
Regulacje FDA pozwalają na stosowanie leku lub szczepionki, która nie jest zatwierdzona w Stanach Zjednoczonych w leczeniu poważnych lub bezpośrednio zagrażających życiu chorób lub stanów, gdy nie ma porównywalnych lub zadowalających alternatywnych opcji leczenia. Mechanizm umożliwiający takie zastosowanie jest znany jako IND rozszerzonego dostępu. W tym przypadku CDC jest sponsorem IND dla preparatu Bexsero. Aby zezwolić na stosowanie nielicencjonowanej szczepionki w ramach tego mechanizmu, oprócz innych kryteriów, FDA musi najpierw ustalić, że potencjalna korzyść dla odbiorcy szczepionki uzasadnia potencjalne ryzyko(a) związane ze szczepionką, a te potencjalne ryzyka nie są nieracjonalne w kontekście choroby lub stanu.
Jeśli osoba otrzymała szczepionkę w celu zapobiegania chorobie meningokokowej wywołanej przez serogrupy A, C, Y i W, czy ta szczepionka wystarczy do ochrony przed serogrupą B?
Nie. Szczepionka rutynowo podawana młodzieży w Stanach Zjednoczonych chroni przed czterema serogrupami meningokokowymi, A, C, Y i W, ale nie przed serogrupą B.
Czy szczepionka Trumenba jest zatwierdzona w innych krajach?
Nie, Stany Zjednoczone są pierwszym krajem, który zatwierdził szczepionkę Trumenba.
