The Windshire Groupissa Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) sisältää liitännäistoiminnot koko tuotteen elinkaaren ajan…
Kaikkakin uskon, että termi Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) on tullut tutummaksi ja yleisemmäksi vuosien varrella, törmään yhä edelleen alan ihmisiin, jotka eivät tunne lyhennettä. Koska The Windshire Groupin tunnuslause on ”Comprehensive CMC ConsultingSM”, ajattelimme, että on luonnollista, että ensimmäisessä blogissamme käsiteltäisiin ilmaisun merkitystä. Meille sillä on kaksi merkitystä, joista toinen liittyy sen käyttöön Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastossa (FDA) ja toinen siihen, miten me käytämme sitä The Windshire Groupissa.
Ensiksi FDA käyttää termiä useimmiten uuden lääkevalmisteen hakemusasiakirjojen osasta kliinisen lääketutkimuksen suorittamiseksi tai uuden tuotteen rekisteröimiseksi Yhdysvalloissa.Tämä asiakirja-aineiston osa kattaa ne näkökohdat, jotka koskevat lääkeaineen ja lääkevalmisteen luonnetta, tapaa, jolla ne on kehitetty ja valmistettu, sekä valmistusprosessin valvontanäkökohtia. Tämä eroaa niistä asiakirjojen osista, jotka liittyvät prekliinisiin ja kliinisiin osatekijöihin.
Meille The Windshire Groupissa CMC:hen kuuluu koko tuotteen elinkaaren ajan liitännäistoimintoja, kuten operatiivinen huippuosaaminen, ohjelmanhallinta, portfolio- ja EVA-analyysi (taloudellisen lisäarvon analyysi) sekä CMO:n valinta ja valvonta. Näin ollen iskulauseemme ”Comprehensive CMC ConsultingSM”.
On kuvaavaa, että FDA nimesi kategorian ”Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC)” (kemia, valmistus ja valvonta (CMC)) uudelleen ”Pharmaceutical Quality/CMC” (farmaseuttinen laatu ja CMC) verkkosivullaan ja (http://goo.gl/42nWFf ), jossa luetellaan CMC-ohjeita, -vaatimustenmukaisuutta ja -lainsäädäntöä koskevia tietoja. Ensinnäkin lääkkeiden laatua korostetaan ennen kaikkea. Tämä ei ole yllätys, kun otetaan huomioon, että FDA painottaa yhä enemmän laatua koko tuotteen elinkaaren ajan (esim. Quality by Design (QbD) ja laatumittarit). Toiseksi ”Chemistry, Manufacturing, and Controls” lyhennetään pelkäksi ”CMC:ksi.”
CMC-toimintojen menestyksekäs toteuttaminen edellyttää älykkäitä, kokeneita, sinnikkäitä ja ahkeria ammattilaisia. Se tarkoittaa, että oikea henkilö on oikeaan aikaan oikeassa paikassa tekemässä oikeita asioita. Tämä voi olla organisaatioille korvaamatonta monella tavalla.
Ensiksi, jos CMC-toiminnoista vastaavat henkilöt onnistuvat, CMC pysyy poissa kliinisen kehittämisen ja viranomaishyväksynnän kriittiseltä tieltä. Kaikki tarpeettomat viivästykset lisäävät suoria kustannuksia ja voivat aiheuttaa huomattavia vaihtoehtoiskustannuksia, koska tuote ei ole markkinoilla.
Aiemmin urallani puolustin menestyksekkäästi merkittävää tutkimusta PAI:n (hyväksyntää edeltävä tarkastus) aikana, joka koski yhtä maailman menestyneimmistä lääkkeistä. Asiasta oli tehty Form 483 -havainto useita vuosia aiemmin toisessa laitoksessa, ja sen toistuminen saattoi viivästyttää lääkkeen hyväksyntää. Yrityksen pääkonttorissa soivat hälytyskellot. Tutkimus käsitti kaksi kansiota tietoja ja asiakirjoja. Puolustuksen ydin oli nokkela, tieteellinen perustelu, joka sisälsi hyvin suunnitellun kokeen, yksinkertaisen matemaattisen mallin tapahtumasta ja sekä biologisen että insinööritaustani oppeja. Se onnistui yhtä FDA:n kokeneinta ja lahjakkainta tarkastajaa vastaan. Se oli ykkösasia neljänä päivänä PAI:n viidestä päivästä. Tämän lääkkeen hyväksynnän viivästyminen olisi merkinnyt kymmenien miljoonien dollarien menetystä.
Toiseksi, CMC-toimien onnistunut toteuttaminen on merkittävä tekijä tehokkuuden kannalta, mikä alentaa kustannuksia, vaatimustenmukaisuuteen liittyvien ongelmien välttämiseksi, joiden korjaaminen voi olla kallista, sekä tuotteen varastojen tyhjentämisen ja menetettyjen tulojen välttämiseksi.
Loppujen lopuksi CMC-toiminnot voivat kasvattaa lääkevalmisteen tuotevalikoiman arvoa ja yrityksen arvoa. Olen nähnyt sijoittajien luopuvan kaupasta CMC-ongelmien vuoksi. Vaikka minulla ei olekaan laajaa, tilastollisesti pätevää aineistoa, uskon, että organisaation CMC-toiminnan vahvuuden ja sen lääkevalmisteiden ja -portfolion arvon välillä on korrelaatio.
