A Windshire Groupnál a Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) magában foglalja a kapcsolódó tevékenységeket a termék teljes életciklusa során…
Míg úgy gondolom, hogy a Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) kifejezés az évek során egyre ismertebbé és elterjedtebbé vált, még mindig találkozom olyan emberekkel az iparágban, akik nem ismerik a rövidítést. Mivel a The Windshire Group szlogenje a “Comprehensive CMC ConsultingSM”, természetesnek tartottuk, hogy első blogunkban foglalkozzunk a kifejezés jelentésével. Számunkra a kifejezésnek két jelentése van, egyrészt az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalánál (FDA) való használatára jellemző, másrészt arra, ahogyan mi a The Windshire Groupnál használjuk.
Először is, a kifejezést az FDA leginkább az új gyógyszeripari termék iránti kérelem dokumentációjának azon részére vonatkozóan használja, amely egy klinikai vizsgálat elvégzéséhez vagy egy új termék regisztrálásához szükséges az Egyesült Államokban.S. A dossziénak ez a része azokat a szempontokat foglalja magában, amelyek a gyógyszerhatóanyag és a gyógyszerkészítmény természetével, kifejlesztésük és előállításuk módjával, valamint a gyártási folyamat ellenőrzési szempontjaival foglalkoznak. Ezt megkülönböztetjük a dosszié preklinikai és klinikai elemekkel kapcsolatos részeitől.
Számunkra a The Windshire Groupnál a CMC a termék életciklusa során olyan kapcsolódó tevékenységeket foglal magában, mint a működési kiválóság, a programirányítás, a portfólió- és EVA (gazdasági hozzáadott érték) elemzés, valamint a CMO kiválasztása és felügyelete. Ezért a “Comprehensive CMC ConsultingSM” kifejezésünk.
Ez sokatmondó, hogy az FDA a “Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC)” kategóriát “Pharmaceutical Quality/CMC”-re nevezte át a weboldalán, és (http://goo.gl/42nWFf ) felsorolja a CMC útmutatásokat, megfelelőségi és szabályozási információkat. Először is, a gyógyszeripari minőséget hangsúlyozzák elsősorban. Ez nem meglepő, tekintve, hogy az FDA egyre nagyobb hangsúlyt fektet a minőségre a termék teljes életciklusa során (pl. Quality by Design (QbD) és minőségi mérőszámok). Másodszor, a “Chemistry, Manufacturing, and Controls” egyszerűen “CMC”-re rövidül.”
A CMC tevékenységek sikeres végrehajtása okos, tapasztalt, kitartó és szorgalmas szakembereket igényel. Azaz, hogy a megfelelő ember, a megfelelő időben, a megfelelő helyen, a megfelelő dolgokat végezze. Ez több szempontból is felbecsülhetetlen értékű lehet a szervezetek számára.
Először is, ha a CMC-tevékenységekért felelős emberek sikeresek, a CMC nem kerül a klinikai fejlesztés és a hatósági jóváhagyás kritikus útjába. Bármilyen szükségtelen késedelem növeli a közvetlen költségeket, és jelentős alternatív költségekkel járhat, mivel a termék nem kerül forgalomba.
Karrierem korábbi szakaszában sikeresen megvédtem egy jelentős vizsgálatot a PAI (Pre-Approval Inspection) során a világ egyik legsikeresebb gyógyszerével kapcsolatban. A problémára néhány évvel korábban egy másik telephelyen már volt egy 483-as formanyomtatvány szerinti megfigyelés, és az ismétlődés miatt nagy valószínűséggel késleltette volna a gyógyszer jóváhagyását. A vállalati központban megkongatták a vészharangokat. A vizsgálat két kötegnyi információt és dokumentációt foglalt magába. A védelem lényege egy okos, tudományos indoklás volt, amely egy jól megtervezett kísérletet, az esemény egyszerű matematikai modelljét, valamint a biológiai és mérnöki hátteremből származó ismereteket tartalmazott. Ez sikerrel járt az FDA egyik legtapasztaltabb és legtehetségesebb ellenőre ellen. A PAI öt napjából négyszer ez volt az első számú kérdés. A gyógyszer engedélyezésének bármilyen késedelme több tízmillió dolláros veszteséggel járt volna.
Másrészt, a CMC-tevékenységek sikeres végrehajtása nagyban hozzájárul a hatékonysághoz, ami csökkenti a költségeket; a megfelelési problémák elkerüléséhez, amelyek orvoslása költséges lehet; valamint a termékkiesés és a bevételkiesés elkerüléséhez.
Végezetül, a CMC-tevékenységek növelhetik a gyógyszerportfólió és a vállalat értékét. Láttam már befektetőket, akik a CMC-vel kapcsolatos problémák miatt elálltak egy ügylettől. Bár nem rendelkezem nagy, statisztikailag érvényes adatsorral, úgy vélem, hogy van összefüggés egy szervezet CMC-tevékenységének erőssége és a gyógyszertermékek és a portfólió értéke között.
