Bij de Windshire Group omvat Chemistry Manufacturing and Controls (CMC) alle aanverwante activiteiten gedurende de gehele levenscyclus van het product…
Hoewel ik van mening ben dat de term Chemistry, Manufacturing and Controls (CMC) in de loop der jaren steeds bekender en alomtegenwoordiger is geworden, kom ik in de branche nog steeds mensen tegen die niet bekend zijn met het acroniem. Aangezien de slogan van de Windshire Group “Comprehensive CMC ConsultingSM” is, leek het ons vanzelfsprekend om in onze eerste blog in te gaan op de betekenis van deze uitdrukking. Voor ons heeft het twee betekenissen, één specifiek voor het gebruik bij de U. S. Food and Drug Administration (FDA), en hoe we het gebruiken bij de Windshire Group.
Ten eerste wordt de term door de FDA meestal gebruikt met betrekking tot het deel van het aanvraagdossier voor een nieuw farmaceutisch product om een klinische proef uit te voeren of een nieuw product te registreren in de U. S. Dit deel van het dossier is bedoeld voor de registratie van een nieuw product in de VS.S. Dit deel van het dossier omvat die aspecten die betrekking hebben op de aard van het geneesmiddel en het geneesmiddel, de wijze waarop zij zijn ontwikkeld en worden vervaardigd, en de controleaspecten van het fabricageproces. Dit wordt onderscheiden van die delen van het dossier die betrekking hebben op preklinische en klinische elementen.
Voor ons bij The Windshire Group omvat CMC alle verwante activiteiten gedurende de gehele levenscyclus van het product, zoals operationele uitmuntendheid, programmamanagement, portfolio- en EVA-analyse (economische toegevoegde waarde) en CMO-selectie en -toezicht. Vandaar onze slagzin “Comprehensive CMC ConsultingSM”.
Het is veelzeggend dat de FDA de categorie “Chemistry, Manufacturing, and Controls (CMC)” hernoemde naar “Pharmaceutical Quality/CMC” op haar webpagina en (http://goo.gl/42nWFf ) een lijst met CMC-richtlijnen, nalevings- en regelgevingsinformatie. In de eerste plaats wordt de nadruk gelegd op de farmaceutische kwaliteit. Dit is geen verrassing, gezien de toenemende nadruk die de FDA legt op kwaliteit gedurende de gehele levenscyclus van het product (bijv. Quality by Design (QbD) en kwaliteitsmetrieken). Ten tweede wordt “Chemistry, Manufacturing, and Controls” afgekort tot “CMC.”
Voor een succesvolle uitvoering van CMC-activiteiten zijn slimme, ervaren, volhardende en hardwerkende professionals nodig. Dat wil zeggen, de juiste persoon, op het juiste moment, op de juiste plaats, die de juiste dingen doet. Dit kan op een aantal manieren van onschatbare waarde zijn voor organisaties.
Ten eerste, als de mensen die verantwoordelijk zijn voor CMC-activiteiten succesvol zijn, wordt CMC van het kritieke pad voor klinische ontwikkeling en wettelijke goedkeuring gehouden. Onnodige vertragingen verhogen de directe kosten en kunnen aanzienlijke alternatieve kosten met zich meebrengen, vanwege de tijd dat een product niet op de markt is.
Eerder in mijn carrière heb ik met succes een belangrijk onderzoek verdedigd tijdens PAI (Pre-Approval Inspection) voor een van de meest succesvolle geneesmiddelen ter wereld. De kwestie was enkele jaren eerder het onderwerp geweest van een Form 483-observatie op een andere locatie en had een groot potentieel om de goedkeuring van het geneesmiddel te vertragen vanwege de herhaling ervan. Op het hoofdkantoor gingen de alarmbellen rinkelen. Het onderzoek bracht twee ordners vol informatie en documentatie met zich mee. De kern van de verdediging was een slimme, wetenschappelijke redenering die een goed opgezet experiment, een eenvoudig wiskundig model van de gebeurtenis en inzichten uit zowel mijn biologische als technische achtergrond omvatte. Het slaagde tegen een van de meest ervaren en getalenteerde inspecteurs van de FDA. Het was vier van de vijf dagen van de PAI het nummer één probleem. Elke vertraging in de goedkeuring voor dit geneesmiddel zou een verlies van tientallen miljoenen dollars hebben betekend.
Ten tweede, een succesvolle uitvoering van CMC-activiteiten zijn belangrijke drijfveren voor efficiëntie, wat de kosten vermindert; voor het vermijden van nalevingsproblemen, die duur kunnen zijn om te verhelpen; en voor het vermijden van product stock-out en verloren inkomsten.
Ten slotte, CMC-activiteiten kunnen de waarde van een geneesmiddelenportfolio en van een bedrijf zelf verhogen. Ik heb gezien dat investeerders wegliepen van een deal als gevolg van problemen met CMC. Hoewel ik niet beschik over een grote, statistisch geldige dataset, geloof ik dat er een correlatie bestaat tussen de kracht van de CMC-activiteiten van een organisatie en de waarde van haar geneesmiddelenproducten en -portefeuille.
